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Una cura per la sindrome di Crigler-Najjar
Sicura ed efficace la nuova terapia genica sperimentata
I risultati preliminari, riferiti alle prime tre pazienti trattate con successo, di una terapia genica per la cura della sindrome di Crigler-Najjar, sono stati presentati al Congresso della European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT).
Eseguita per la prima volta con successo nell’uomo all’Ospedale di Bergamo, la sperimentazione si è rivelata sicura ed è stato individuato il livello di dosaggio che ne garantisce l’efficacia. A soli dieci giorni dall’inizio della terapia, le pazienti hanno mostrato una decisa riduzione del livello di bilirubina nel sangue. Entro un mese il livello di bilirubina si assesta a un livello pressoché normale, non più tossico e quindi non più pericoloso per il cervello.
È una ragazza di 29 anni la prima paziente al mondo con sindrome di Crigler-Najjar trattata in modo efficace con la terapia genica. Il 18 novembre 2020 all’Ospedale di Bergamo i medici ...
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