L’obiettivo dell’ingegneria molecolare è usufruire del materiale sintetizzato da un gene proveniente da organismi o specie diverse per la terapia di molte malattie altrimenti non curabili. Inoltre l’ingegneria molecolare ha facilitato la possibilità di diagnosi precoce (prenatale) di malattie genetiche altrimenti scopribili solo alla nascita o molto dopo. Alla biologia genetica e all’i. molecolare è affidato anche uno dei grandi obiettivi futuri della medicina: la sconfitta delle malattie a carattere ereditario attraverso la sostituzione del gene malato con uno sano.