Le malattie mitocondriali sono gravi malattie genetiche che a oggi non hanno una cura e [...]
La Fondazione EspeRare e il Gruppo Pierre Fabre hanno annunciato che [...]
Ipsen ha annunciato che la Food and Drug Administration [...]
I campioni di cellule staminali sono tutti utilizzabili? Quali [...]
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara causata da numerose [...]
Vertex Pharmaceuticals Incorporated e CRISPR Therapeutics hanno presentato nuovi [...]
Nuovi dati dimostrano l’efficacia di Kaftrio, la combinazione [...]
In uno studio pubblicato sulla prestigiosa rivista Cell, un [...]
Il DNA umano è complesso: oltre 20.000 geni e 3 miliardi di coppie di basi [...]
È positivo il parere espresso dal Chmp – il Comitato per i [...]
Oltre 5.000 pazienti in tutto il mondo hanno già ricevuto la prima terapia [...]
Una ricerca condotta dalla Dott.ssa Caterina Vianello e [...]
Sulla rivista Science è stato pubblicato lo studio che porta a compimento la sequenza del genoma umano.
Quasi vent’anni dopo la [...]
Un team dell’Università della California di Davis propone l’utilizzo di cellule in grado di riparare i muscoli per curare la distrofia [...]
Nuovi dati confermano i benefici di onasemnogene abeparvovec, la prima e unica terapia genica per l’atrofia muscolare [...]
Bersagliare farmacologicamente i meccanismi cellulari che sono responsabili della degradazione della proteina CFTR mutata [...]
Quando incontriamo un virus, c’è una prima linea di difesa che “sente†un potenziale pericolo e si attiva immediatamente per distruggerlo: è la [...]
Arriva la prima terapia domiciliare per la Sma, l'atrofia muscolare spinale. Il farmaco risdiplam potrà infatti essere assunto a casa e sarà [...]
Cellule staminali come indicatori del benessere, anti-aging e per ridurre i problemi di salute. Basta un semplice prelievo di sangue [...]
Lo sviluppo dell’organismo umano avviene mediante miliardi di divisioni cellulari a partire da quella prima cellula che è [...]
Una ricerca realizzata dal gruppo di ricerca CASSMedChem del Dipartimento di Biotecnologie Molecolari e Scienze per la Salute [...]
La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia [...]
Una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è stata messa a punto [...]
La formazione di contatti cellula-cellula è fondamentale per la genesi e il mantenimento degli epiteli (insieme di cellule che formano un’unica [...]
La comunicazione tra membri della stessa specie mediata dai feromoni, sostanze chimiche secrete da ghiandole [...]
Nuovi risultati mostrano gli effetti a lungo termine della terapia genica PTC-AADC nei pazienti con deficit di decarbossilasi degli [...]
Una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è stata messa a punto in uno studio [...]
Un trattamento con un inibitore specifico della proteina JNK può migliorare la progressione della sindrome di Rett nei topi e [...]
Una piccola molecola individuata per il trattamento della fibrosi cistica potrebbe essere utile anche per le sarcoglicanopatie, malattie [...]