Ecopipam per la sindrome di Tourette

Riduce i tic, è sicuro e ben tollerato

Uno studio presentato all'American Academy of Neurology dimostra l'efficacia del farmaco ecopipam per il trattamento della sindrome di Tourette. Il farmaco, che blocca il recettore della dopamina-1, riduce i tic, è sicuro e ben tollerato.
A differenza di altri farmaci, ecopipam non causa aumento di peso, ansia, depressione o discinesia tardiva.
Donald Gilbert, docente di Pediatria e Neurologia alla University of Cincinnati Children's Hospital Medical Center, spiega: «I risultati suggeriscono che potrebbe essere disponibile un farmaco con un nuovo meccanismo d'azione che è efficace nel sopprimere i tic senza causare aumento di peso o effetti collaterali neuropsichiatrici indesiderati».
«Con i tic durante l'infanzia c'è il rischio di lesioni, come al collo, quindi è bene avere qualcosa che renda queste manifestazioni meno gravi e meno socialmente compromettenti in ambito scolastico», ha aggiunto Gilbert. «In circa il 10% dei pazienti che assistiamo da bambini il disturbo persiste nell'età adulta, tanto da necessitare di interventi medici».
Ecopipam è un antagonista selettivo del recettore D1 di prima classe in sviluppo clinico per pazienti pediatrici con TS. Il composto è stato precedentemente testato senza successo nella schizofrenia e nell'obesità, la spiegazione potrebbe risiedere nel fatto che la dopamina è legata al piacere o alla ricompensa: bloccarla, quindi, potrebbe comportare la perdita di peso, ha ipotizzato Gilbert.
Alcuni studi hanno però dimostrato che ecopipam è efficace senza causare effetti avversi metabolici. Gli altri farmaci utilizzati per la sindrome di Tourette - aloperidolo, pimozide e aripiprazolo - bloccano il recettore della dopamina-2 (D2), ma possono causare aumento di peso e discinesia tardiva.
Il nuovo studio ha incluso 149 pazienti con TS che avevano un punteggio di almeno 20 allo Yale Global Tic Severity Total Tic Score (YGTSS-TTS). La scala misura cinque aspetti dei tic motori e vocali: il numero, la frequenza, l'intensità, la complessità e l'interferenza.
I volontari sono stati randomizzati a ricevere ecopipam orale una volta al giorno o placebo. I risultati hanno mostrato un miglioramento significativo nel gruppo ecopipam rispetto ai gruppi placebo (differenza media minima quadrata [LS]: -3,44; IC 95%: da -6,09 a -0,79; P = 0,011).
L'analisi ha indicato una riduzione del 30%, con una dimensione dell'effetto di 0,48, considerata «abbastanza buona» da Gilbert. «La quantità di cambiamento è paragonabile ad altri farmaci che vengono commercializzati».
Il farmaco era efficace sia per i bambini più piccoli che per quelli più grandi. Tra quelli di età compresa tra 6 e 11 anni, la differenza media LS era -4,95 (IC 95%: da -9,99 a 0,10; P = 0,054), e per quelli di età compresa tra 12 e 17 anni la differenza media LS era -3,37 (IC 95%: da -6,51 a -0,24; P = 0,035).
Il farmaco sembra sicuro e ben tollerato. Gli eventi avversi correlati al trattamento (AE) si sono verificati nel 34% dei pazienti che assumevano ecopipam e nel 21% di quelli che assumevano placebo. Gli eventi avversi più comuni sono stati mal di testa (9,2%), affaticamento (6,6%), sonnolenza (6,6%) e irrequietezza (5,3%). Non ci sono stati eventi avversi metabolici o correlati al movimento o eventi avversi gravi correlati al trattamento.
«Questo farmaco non causa assolutamente aumento di peso», ha spiegato Gilbert.
Il nuovo studio in doppio cieco, controllato con placebo «è promettente» in quanto dimostra una significativa riduzione del tic rispetto al placebo senza effetti collaterali significativi, commenta Jessica Frey, specialista in disturbi del movimento presso la University of Florida. «Potenzialmente ecopipam potrebbe espandere le opzioni di trattamento farmacologico per bambini e adolescenti con TS nel prossimo futuro», ha sostenuto.

11/04/2022 15:00:00 Andrea Sperelli


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