Duchenne, le cellule che riparano i muscoli

Nuova ipotesi di cura da ricercatori americani

Un team dell'Università della California di Davis propone l'utilizzo di cellule in grado di riparare i muscoli per curare la distrofia di Duchenne. La ricerca, guidata da Craign McDonald, costituisce una possibile speranza per la malattia a base genetica che pregiudica il funzionamento dei muscoli provocando debolezza e infiammazione sistemica.
La Duchenne non fa distinzioni di sorta e colpisce tutti i muscoli, quindi anche il cuore e quelli che sovrintendono alla respirazione, rendendo sempre più difficile la respirazione e la sopravvivenza per i piccoli pazienti colpiti.
Lo studio Hope-2 pubblicato su Lancet ha testato l'efficacia della terapia cellulare su 20 pazienti con oltre 10 anni, deambulanti con difficoltà e non deambulanti. I pazienti sono stati divisi in due gruppi, il primo ha ricevuto la terapia, il secondo solo un placebo.
La terapia in questione è fatta da cellule cardiache provenienti da donatore (e per questo allogeniche, chiamate CDC da Cardiosphere-Derived Cells) cui si attribuiscono diverse proprietà. Studi preclinici e clinici, infatti, hanno suggerito come la presenza di queste cellule possa avere un effetto immuno-modulante, antinfiammatorio, e rigenerativo.
Le CDC sono state iniettate in endovena per un anno, con infusioni a distanza di 3 mesi l'una dall'altra. I ricercatori hanno quindi misurato l'eventuale efficacia della terapia servendosi di una scala che valuta le abilità motorie degli arti superiori nella Duchenne (la Performance of Upper Limb scale), oltre a effettuare analisi di risonanza magnetica ed eseguire test spirometrici.
Dai risultati è emerso che le CDC sono associate a benefici, riuscendo a ridurre la perdita di funzione muscolare a livello degli arti superiori e assicurando miglioramenti nella funzione cardiaca. La funzione polmonare sembra rimanere invece inalterata.
“HOPE-2 è la prima sperimentazione terapeutica nella distrofia di Duchenne a mostrare una stabilizzazione nella funzione degli arti superiori e a migliorare la struttura e la funzione cardiaca rispetto al placebo”, scrivono i ricercatori.
I benefici sarebbero garantiti dalle particelle rilasciate dalle CDC: gli esosomi, che al loro interno mostrano sostanze in grado di ridurre l'infiammazione e promuovere la rigenerazione dei tessuti.
Ora la ricerca approfondirà i risultati coinvolgendo un maggior numero di pazienti e allungando il periodo del follow up.