L'acido obeticolico non è stato ancora approvato

La terapia per la steatoepatite non alcolica necessita di ulteriori studi

L'acido obeticolico è un potente attivatore del recettore nucleare del farnesoide X. Nello studio clinico di fase II FLINT, pubblicato nel 2015, il farmaco aveva dimostrato di migliorare l'istologia e la fibrosi epatica dei pazienti con Nash.
La Fda (agenzia statunitense del farmaco) ora asserisce che il beneficio previsto dal farmaco rimane incerto e non dà garanzie in merito ai rischi per la sicurezza nei pazienti con fibrosi epatica correlata alla Nash e quindi richiede ulteriori studi.

Il trial di fase III REGENERATE è il primo studio sulla Nash progettato congiuntamente con le autorità regolatorie con l'obiettivo di ottenere l'approvazione per l'acido obeticolico nella Nash con fibrosi. In questo studio, presentato al congresso EASL dello scorso anno, l'acico obeticolico aveva dimostrato di ridurre la fibrosi epatica dei pazienti senza peggioramento della Nash. I maggiori benefici sono stati osservati nel gruppo trattato con la dose giornaliera di 25 mg, dove il 23,1% dei pazienti ha ottenuto un miglioramento significativo della fibrosi (≥1 stadio) senza peggioramento della Nash rispetto al placebo (p=0,0002).

Secondo quanto riferito dall'azienda Intercept , la Fda vuole esaminare un maggior numero di dati di efficacia e sicurezza che supportino l'approvazione accelerata sulla base di ulteriori analisi dello studio di fase III REGENERATE, indicando che una parte della sperimentazione dovrebbe proseguire per avere valutazioni a lungo termine.

Così la Nash resta senza terapie approvate
Intercept ha avuto un ruolo di primo piano nella corsa allo sviluppo del primo farmaco per la Nash, per la quale attualmente non esistono terapie approvate. È infatti l'unica azienda che ha ottenuto dati positivi in ​​fase avanzata, dove un paziente su quattro con Nash da moderata a grave sottoposto a una dose elevata di acido obeticolico ha ottenuto miglioramenti significativi del tessuto danneggiato senza ulteriore progressione della malattia.