Una speranza per i tumori pediatrici refrattari

Nuovo approccio replica la normale crescita del cancro nell'organismo

Un nuovo studio pubblicato su Nature Medicine offre una possibile speranza per i bambini colpiti da un tumore refrattario. La ricerca, realizzata dagli scienziati del Nicklaus Children's Hospital di Miami guidati da Diana Azzam, si è concentrata sull'implementazione della medicina di precisione funzionale, un approccio innovativo che combina il profilo genomico con il testing della sensibilità ai farmaci su cellule tumorali derivate dai pazienti.
All'analisi hanno partecipato 25 piccoli pazienti con tumori solidi ed ematologici recidivi o refrattari. Nel 76% dei casi, i pazienti hanno avuto sia l'esito del test della sensibilità ai farmaci che la profilazione genomica in meno di 4 settimane dal prelievo dei campioni, un tempo anche più rapido rispetto all'obiettivo iniziale, dimostrando l'alta fattibilità pratica dell'approccio.
Fra i pazienti che hanno sperimentato un trattamento ispirato dal nuovo approccio, l'83% ha mostrato un miglioramento significativo nel tempo di sopravvivenza senza progressione.
Il nuovo approccio prevede il prelievo di un campione di sangue o della neoplasia, l'arricchimento e l'elaborazione delle cellule tumorali in laboratorio, in modo da replicare la normale crescita nell'organismo.
Il tumore viene quindi esposto a oltre 120 farmaci approvati dalla Fda, non solo antitumorali. Alla fine, nel giro di una settimana, emergono i farmaci più efficaci contro il tumore.
“I risultati sono entusiasmanti perché il cancro che ritorna è molto più difficile da trattare. Vedere un miglioramento nell'83% dei pazienti è incredibilmente promettente”, commenta Azzam, che insegna scienze della salute ambientale presso la Florida International University. “Questo potrebbe essere il modo per trasformare il cancro in una malattia gestibile”.

Fonte: Nature Medicine 2024
Nature Medicine