Nuovo farmaco per la colestasi intraepatica familiare

Prima opzione farmacologica in campo

Si chiama Odevixibat ed è risultato il trattamento efficace in pazienti pediatrici affetti da PFIC (colestasi intraepatica familiare), una rara malattia genetica del fegato che causa gravi alterazioni nella sintesi e nel trasporto della bile determinando un prurito spesso invalidante, problemi della crescita e dell'apprendimento.
Il gruppo italiano - coordinato dal dott. Angelo Di Giorgio, pediatra dell'Ospedale Giovanni XXIII di Bergamo - attraverso un programma di uso compassionevole di Odevixabat, ha ottenuto una significativa riduzione degli acidi biliari sierici e del prurito con un netto miglioramento della qualit√† di vita dei piccoli pazienti. √ą la prima volta che si ottiene un simile risultato con una terapia farmacologica senza il ricorso a interventi chirurgici.
‚ÄúLa nostra casistica di 25 bambini trattati √® molto numerosa considerato che si tratta comunque di una malattia rara - spiega il dr. Di Giorgio- Alcune malattie del fegato possono causare colestasi, una condizione caratterizzata dall'incremento nel sangue di sostanze normalmente eliminate con la bile, come la bilirubina e gli acidi biliari. L'incremento nel sangue di queste sostanze, in particolare gli acidi biliari, pu√≤ causare prurito talmente severo da provocare lesione cutanee da grattamento e disturbi del sonno tali da compromettere il normale sviluppo psicomotorio dei bambini. In alcuni casi la perdita del sonno notturno a causa del prurito (sia nel bambino affetto che nei genitori che lo assistono) pu√≤ rendere difficili le normali relazioni tra i vari membri della famiglia‚ÄĚ.
Fino a poco tempo fa non esisteva nessuna terapia medica efficace per ridurre il livello degli acidi biliari nel sangue e quindi attenuare il prurito, perci√≤ i bambini colpiti da PFIC erano costretti a sottoporsi a interventi chirurgici complessi fino al trapianto di fegato. Ma la buona notizia di una nuova arma farmacologica arriva dal congresso europeo in corso a Vienna. ‚ÄúNel dicembre 2022 √® stata messa in commercio in Italia una nuova molecola, Odevixibat. Il nostro gruppo dell'Area Fegato della SIGENP - spiega Di Giorgio - ha potuto preliminarmente trattare i bambini attraverso un programma di uso compassionevole; sono onorato di presentare i nostri risultati a Vienna, ringrazio tutti i centri italiani che hanno collaborato‚ÄĚ.
‚ÄúIl risultato eccellente raggiunto da questo studio evidenzia come l'Area Fegato della SIGENP si colloca tra i pi√Ļ importanti gruppi di ricerca a livello europeo e internazionale‚ÄĚ, afferma il prof. Claudio Romano, Presidente della SIGENP e Direttore dell'UO di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica dell'Universit√† di Messina.

17/05/2023 15:40:00 Andrea Sperelli


Notizie correlate