Un farmaco rivoluzionario per il colesterolo

La terapia prevede due sole somministrazioni all'anno

Ha il sapore di una rivoluzione l'approvazione da parte dell'Aifa della rimborsabilità del farmaco inclisiran per la riduzione dei livelli di Ldl nei pazienti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista (condizioni caratterizzate da alti livelli di grassi nel sangue, incluso il colesterolo).
Il farmaco prodotto da Novartis interferisce con l'Rna messaggero ed è in grado di dimezzare in maniera efficace e sostenuta nel tempo i livelli di colesterolo a bassa densità (Ldl-c), la principale causa dell'aterosclerosi.
I pazienti eleggibili potrebbero controllare i livelli di Ldl sottoponendosi a 2 sole somministrazioni all'anno.
Si tratta della prima terapia a base di small-interfering Rna (siRna) per la riduzione del colesterolo Ldl - spiega Novartis - e rappresenta un nuovo approccio alla gestione dei pazienti con ipercolesterolemia. Inclisiran è innovativo nel suo meccanismo d'azione, poiché rientra nella classe degli agenti terapeutici Rnai (Rna interference), farmaci che silenziano gli Rna messaggeri (mRna). Si tratta di un piccolo Rna interferente (siRna) a doppio filamento con un'elevata affinità per il fegato, all'interno del quale riduce i livelli di una proteina chiamata Pcsk9, coinvolta nel metabolismo del colesterolo. Questo meccanismo aumenta la capacità del fegato di assorbire il colesterolo Ldl e porta di conseguenza a una riduzione dei livelli di colesterolo Ldl presente nel sangue. Inclisiran in Italia è indicato, in aggiunta alla dieta, in associazione a una statina o una statina con altre terapie ipolipemizzanti orali, in pazienti non in grado di raggiungere gli obiettivi per l'Ldl-c con la dose massima tollerata di una statina, oppure in monoterapia o in associazione ad altre terapie ipolipemizzanti in pazienti intolleranti alle statine o per i quali una statina è controindicata.
"Questa molecola è capostipite di una nuova classe di farmaci altamente innovativi che mirano direttamente alla 'radice' della malattia aterosclerotica piuttosto che ai suoi sintomi - afferma Pasquale Perrone Filardi, presidente eletto della Società italiana di cardiologia (Sic) - grazie a un meccanismo d'azione che permette di ridurre i livelli di colesterolo Ldl non solo in maniera efficace, ma anche sostenuta nel tempo. Un passo in avanti importante per raggiungere in un numero sempre più ampio di pazienti il goal terapeutico raccomandato dalle nuove linee guida Eas".
"Si tratta di un'innovazione terapeutica che riteniamo abbia il potenziale per superare le attuali sfide all'aderenza e persistenza alla terapia, in quanto il nuovo farmaco comporta anche un vantaggio in termini di posologia rispetto ai farmaci già disponibili, grazie alla somministrazione sottocutanea su base semestrale", sottolinea Furio Colivicchi, presidente dell'Associazione nazionale medici cardiologi ospedalieri (Anmco). "Sappiamo che le malattie cardiovascolari restano la principale causa di morte nel mondo e provocano più decessi di tutti i tumori messi insieme - evidenzia Emanuela Folco, Fondazione italiana per il cuore - Per fortuna sappiamo anche che è possibile prevenire l'80% degli eventi cardiovascolari con un'adeguata azione di prevenzione, favorendo la consapevolezza dei reali fattori di rischio modificabili da tenere sotto controllo, e ottimizzando la presa in carico del paziente con percorsi che facilitino l'aderenza del paziente".
"Siamo orgogliosi di portare oggi questa innovazione ai pazienti che soffrono di ipercolesterolemia - dichiara Valentino Confalone, amministratore delegato della svizzera Novartis in Italia - Le patologie cardiovascolari rappresentano un ambito dove c'è un bisogno insoddisfatto ancora molto significativo e dove abbiamo una legacy di 30 anni. Proprio in virtù di questa legacy, continuiamo a investire nella ricerca per trovare soluzioni sempre più innovative, come ad esempio i siRna che sono in grado di agire a monte, interferendo cioè con la produzione di proteine che causano le malattie. Oggi questa tecnologia è applicata all'ipercolesterolemia, ma prevediamo in futuro di impiegarla anche nel trattamento di altre patologie".