Anemia aplastica, nuovo farmaco efficace

Eltrombopag dimostra di poter migliorare la risposta alle terapie

L'anemia aplastica, rara malattia del sangue che colpisce 2-3 persone su 1 milione, è provocata da una disfunzione del midollo osseo, luogo dell'organismo deputato alla produzione di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine.
In caso di malattia nei più giovani, i medici ricorrono al trapianto di midollo osseo, ma in assenza di donatori o nei pazienti più anziani si punta sul trattamento farmacologico.
Da questo punto di vista, uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine mostra l'efficacia di un nuovo farmaco, eltrombopag. Lo studio, che ha coinvolto 197 pazienti seguiti per 8 anni, mostra che l'aggiunta di eltrombopag al trattamento immunosoppressivo ha l'effetto di aumentare i tassi di risposta alle terapie, migliorandone nello stesso tempo la qualità.
In caso di anemia aplastica il midollo osseo perde la capacità di produrre cellule ematiche. Se fino agli anni '70 la diagnosi equivaleva a una condanna a morte certa, negli ultimi anni il trapianto di midollo osseo e la terapia immunosoppressiva hanno ridato speranza ai malati di anemia aplastica. La terapia farmacologica si basa sulla somministrazione combinata di siero antilinfocitario e ciclosporina A. Ora il trattamento può essere migliorato con l'integrazione di eltrombopag.
"L'aggiunta a questa combinazione di un terzo farmaco (eltrombopag), una nuova molecola che si prende per bocca, ha migliorato significativamente la sopravvivenza libera da eventi. Un dato molto importante perché indica che il paziente ha risposto al trattamento a 6 mesi, non ha avuto recidive e non ha richiesto ulteriori trattamenti per l'anemia aplastica compreso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche”, spiega Carlo Dufour direttore del Polo Emato-Onco-Trapiantologico e dell'Unita di Ematologia dell'Istituto Gaslini di Genova. “Lo studio ha anche dimostrato che l'aggiunta di eltrombopag migliora molto la velocità della risposta rispetto alla combinazione di solo siero antilinfocitario e ciclosporina A. Questa metodologia di sperimentazione clinica rappresenta il livello più alto raggiungibile dalle evidenze scientifiche e dà grande forza al risultato della ricerca".

10/01/2022 17:30:00 Andrea Sperelli


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