Diabete, le staminali lo curano

Insulina non più necessaria grazie alla terapia

Cinque anni fa il Time annoverava la terapia con cellule staminali per la cura del diabete di tipo 1 tra le innovazioni che avrebbero rivoluzionato il mondo della salute negli anni a seguire. Allora l'approccio iniziava a fare il suo ingresso in clinica e oggi iniziano ad arrivare le prime conferme. Un piccolo studio clinico condotto su 14 persone con diabete di tipo 1 ha infatti dimostrato l'efficacia e la sicurezza di una terapia sperimentale (zimislecel, sviluppata da Vertex) a base di isole pancreatiche derivate da cellule staminali pluripotenti allogeniche, ossia ricavate da donatore sano. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
“I risultati di questo piccolo studio a breve termine supportano l'ipotesi che zimislecel possa ripristinare la funzione fisiologica delle isole pancreatiche, giustificando ulteriori studi clinici”, scrivono gli autori del lavoro afferenti a diversi centri medici statunitensi, canadesi ed europei. La terapia potrebbe rivoluzionare il trattamento del diabete di tipo 1, eliminando la dipendenza dalla somministrazione di insulina.
Nelle persone con diabete di tipo 1 e nelle forme più avanzate del tipo 2, le cellule beta delle isole di Langerhans all'interno del pancreas non producono più insulina. Nel caso del diabete di tipo 1 la causa è nel sistema immunitario stesso, che non riconoscendo queste cellule come un qualcosa di interno all'organismo, le attacca fino a distruggerle.
Nonostante la scoperta dell'insulina avvenuta quasi cento anni fa abbia trasformato il diabete da malattia mortale a cronica, si tratta pur sempre di un approccio sintomatico e non curativo, che non risolve la patologia. Ben diverso sarebbe preservare le cellule beta nelle persone che ancora le possiedono, o farle ricrescere o trapiantarle in chi le ha perse.
Il trial di fase I/II ha coinvolto 14 persone con diabete di tipo 1 che hanno concluso almeno 12 mesi di follow-up. Le prime due persone sono state trattate con 400 milioni di cellule infuse nel fegato, al fine di verificarne la sicurezza. Le successive 12 hanno ricevuto 800 milioni di cellule, per valutarne la funzionalità. In entrambe le coorti, la terapia cellulare è stata somministrata in associazione a un regime di immunosoppressione. Tutti i partecipanti hanno mostrato attecchimento e funzione delle isole e i 12 trattati con dose piena non hanno avuto gravi episodi di ipoglicemia e mantenuto un controllo glicemico ottimale, con livelli di emoglobina glicata sotto il 7%.
Inoltre, i pazienti hanno trascorso più del 70% del tempo all'interno del range glicemico target (70-180 mg/dl), un indicatore chiave di stabilità metabolica. Infine, dopo un anno dalla terapia cellulare, 10 dei 12 partecipanti inizialmente dipendenti dall'insulina sono riusciti a sospendere completamente il trattamento insulinico, raggiungendo così l'indipendenza dalle iniezioni. La neutropenia è stata l'evento avverso grave più comune, verificatasi in 3 partecipanti.
“Questa tecnica può potenzialmente invertire il decorso del diabete” ha dichiarato Lorenzo Piemonti, direttore del Diabetes research institute e responsabile del dipartimento di Medicina rigenerativa e trapianti d'organo dell'ospedale San Raffaele di Milano che da anni sta lavorando ad approcci simili secondo la filosofia “beta is better”. “Pur trattandosi di dati preliminari - conclude l'esperto - i risultati sono promettenti, anche se sarà necessario un periodo di osservazione più lungo e un numero maggiore di pazienti per confermare e consolidare questi risultati”.
La strada però sembra essere tracciata considerando anche il bando da 18 milioni di euro, appena pubblicato dall'Innovative health initiative (Ihi), partnership pubblico-privata tra Unione europea e aziende delle life science, proprio per sostenere la ricerca sulle terapie cellulari (trapianto di isole pancreatiche o uso di cellule staminali), per ripristinare la capacità dell'organismo di produrre insulina in modo naturale.

Fonte: AboutPharma