Un collirio per tornare a vedere

Terapia genica somministrata con un collirio fa recuperare la vista a un giovane

L'uso di un collirio è stato sufficiente a far recuperare la vista a un giovane paziente affetto da epidermolisi bollosa distrofica. Si tratta ovviamente di un collirio particolare, che al suo interno ha una terapia genica indicata per il trattamento di questa malattia rara.
Il risultato è apparso sul New England Journal of Medicine ed è opera di un gruppo di scienziati del Bascom Palmer Eye Institute presso la University of Miami Miller School of Medicine guidato da Arianna Tovar Vetencourt. La terapia si chiama beremagene geperpavec (B-VEC; Vyjuvek).
Grazie alla somministrazione di B-VEC topico all'occhio destro, l'acuità visiva è migliorata in maniera significativa per il ragazzo di 13 anni, legalmente cieco e con epidermolisi bollosa distrofica recessiva all'età di 7 anni. "I nostri dati supportano ulteriori indagini su B-VEC nella cura dei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica con coinvolgimento della superficie oculare", hanno scritto Vetencourt e colleghi, riconoscendo che sono necessari studi più ampi e un follow-up più lungo.
"Il grado di miglioramento che abbiamo osservato è stato notevole, dato dalla mancanza di cambiamenti nell'occhio controlaterale, che ha subito un trattamento simile ma senza l'applicazione oftalmica di B-VEC".