Miastenia gravis, efficace batoclimab

Benefici dall'anticorpo monoclonale diretto contro le IgG

L'anticorpo monoclonale batoclimab si è rivelato efficace nei pazienti affetti da miastenia gravis. A dimostrarlo è uno studio pubblicato su Jama Neurology da un team della Fudan University di Shanghai.
Il trial ha coinvolto 132 pazienti cinesi valutando il miglioramento dei sintomi definito come una riduzione di tre o più punti nel punteggio MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living). Il disegno dello studio prevedeva un ciclo di trattamento con 6 iniezioni a cadenza settimanale (di farmaco o placebo) seguito da periodi di osservazione di 4 settimane.
È emerso che il 58,2% dei pazienti trattati con batoclimab ha mostrato un miglioramento significativo rispetto al 31,3% del gruppo placebo. Batoclimab è risultato ben tollerato, anche se è associato a un tasso più alto di eventi avversi, in particolare edema periferico.
Il farmaco ha agito rapidamente e rappresenta una nuova opzione terapeutica per il trattamento della miastenia gravis, malattia che non dispone di un arsenale terapeutico ricco.
“Batoclimab ha aumentato il tasso di miglioramento sostenuto del MG-ADL ed è stato ben tollerato nei pazienti adulti con MG generalizzata. Gli effetti clinici e l'entità della riduzione delle IgG sono stati simili a quelli precedentemente segnalati per efgartigimod e rozanolixizumab”, hanno spiegato Zhao e colleghi. “Sono necessari ulteriori studi su campioni di grandi dimensioni per comprendere meglio il profilo di sicurezza del batoclimab”.

Fonte: JAMA Neurology 2024. Doi: 10.1001/jamaneurol.2024.0044
Jama Neurology