Gli effetti di aficamten in caso di cardiomiopatia

Il farmaco migliora la capacità di esercizio dei pazienti

Uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine mostra l'efficacia di aficamten, un inibitore selettivo della miosina cardiaca, nel trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM).
Lo studio di fase 3 è stato coordinato da Martin Maron del Lahey Hospital and Medical Center di Burlington, coinvolgendo un totale di 282 pazienti adulti con HCM sintomatica e ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro.
I pazienti hanno ricevuto aficamten o placebo, con aggiustamenti del dosaggio basati sui risultati dell'ecocardiografia. Dopo 24 settimane, i pazienti trattati con aficamten hanno mostrato un incremento medio del picco di consumo di ossigeno (VO2 max) di 1,8 ml/kg/min rispetto allo 0,0 ml/kg/min del gruppo placebo. Questo risultato, altamente significativo (P<0,001), indica un miglioramento nella capacità di esercizio dei pazienti trattati con aficamten. Inoltre, tutti i dieci endpoint secondari predefiniti sono significativamente migliorati nel gruppo aficamten rispetto al placebo.
Lo studio mostra tuttavia dei limiti, fra cui la durata relativamente breve del trattamento e la mancata valutazione degli effetti a lungo termine del farmaco. In particolare, andrebbe valutata a lungo termine l'efficacia nella riduzione degli eventi cardiovascolari.
Steve Ommen, ricercatore presso la Mayo Clinic di Rochester, ha commentato in un editoriale di accompagnamento: “La disponibilità di inibitori della miosina cardiaca come strumento per i pazienti sintomatici con HCM è un beneficio che richiede un'attenta valutazione del loro ruolo appropriato nella pratica clinica”.

Fonte: New England Journal of Medicine