Emofilia, fitusiran riduce le emorragie

Episodi ridotti grazie alla profilassi con il farmaco

Si può ridurre il numero di emorragie nei soggetti con emofilia A o B grazie alla profilassi con fitusiran. A sostenerlo sono due studi di fase 3, il primo dei quali, ATLAS-INH, è apparso su The Lancet. Fitusiran è un micro-Rna inibitore che abbatte la produzione della proteina anticoagulante naturale, l'antitrombina.
I dati mostrano che due terzi degli uomini con emofilia A o B con inibitori che hanno ricevuto fitusiran profilattico non hanno avuto sanguinamenti che richiedano un trattamento durante il periodo di studio rispetto al 5% nel gruppo del trattamento al bisogno. «Una delle complicazioni più critiche nel trattamento dell'emofilia è lo sviluppo di inibitori, che rendono inefficace la terapia sostitutiva standard e limitano le opzioni terapeutiche per l'emofilia», spiega il primo autore Guy Young del Centro di emostasi e trombosi presso l'Ospedale pediatrico di Los Angeles, Università della California del Sud.
ATLAS-A/B, il secondo studio, è stato pubblicato su The Lancet Hematology da Alok Srivastava, docente di Ematologia al Christian Medical College di Vellore, in India.
Lo studio ha randomizzato 120 soggetti a ricevere profilassi con fitusiran una volta al mese o concentrati di fattori della coagulazione al bisogno per un periodo di 9 mesi.
I risultati sembrano confermare le conclusioni del primo studio: il 51% dei trattati con fitusiran non mostra infatti sanguinamenti che richiedano trattamenti rispetto al 5% del gruppo trattato al bisogno.
Maria Teresa Alvarez-Roman e Victor Jiménez-Yuste, entrambi del dipartimento di ematologia dell'Ospedale Universitario di La Paz e Università di Madrid, scrivono in un editoriale di accompagnamento: «Gli sviluppi nella cura dell'emofilia hanno aperto la strada a terapie trasformative che affrontano i limiti degli attuali regimi sostitutivi, e fitusiran è una delle prime terapie a fornire un'alternativa profilattica efficace e sicura per l'emofilia A e B».

Fonte: Lancet 2023. Doi: 10.1016/S0140-6736(23)00284-2
Lancet