ARTICOLI TROVATI : 2

Risultati da 1 a 2 DI 2

La terapia genica per la Sma
Sono già 8 i bambini affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) trattati con successo all’IRCCS AOU Meyer con la terapia genica. Hanno tutti mostrato un netto miglioramento clinico e della loro qualità di vita: in particolare, 4 dei piccoli precocemente trattati hanno presentato uno sviluppo motorio paragonabile a quello dei bambini sani. Si tratta di bambini che fino a pochi anni fa avrebbero avuto poche speranze di sopravvivenza e disabilità gravissime legate alla progressione ... (Continua)

Sma, efficace Zolgensma
Nuovi dati sottolineano i benefici trasformativi e duraturi di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), una terapia genica con somministrazione una tantum, essenziale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA, spinal muscular atrophy).
I dati più recenti di due studi di follow-up a lungo termine (LTFU, Long-Term Follow-Up), LT-001 e LT-002, mostrano la continua efficacia e durabilità di onasemnogene abeparvovec in una vasta gamma di popolazioni di pazienti, con un profilo ... (Continua)

  1