ARTICOLI TROVATI : 100

Risultati da 1 a 10 DI 100

Una terapia genica per la LAD-I
Grazie a una terapia genica 9 bambini con un grave deficit di adesione leucocitaria di tipo I (LAD-I), una malattia rara che impedisce al sistema immunitario di difenderli dalle infezioni anche più banali, hanno visto ripristinata la funzione immunitaria in modo duraturo. Lo rivela uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, in cui l’autore senior Donald Kohn riporta i risultati a due anni su nove pazienti di età compresa tra 5 mesi e 9 anni che hanno ricevuto la terapia presso ... (Continua)

Linfoma a grandi cellule B, efficace glofitamab
La Commissione Europea ha approvato glofitamab, anticorpo a doppio bersaglio, in combinazione con la chemioterapia per il trattamento di pazienti adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) che hanno una ricaduta o che non hanno risposto al trattamento iniziale, non idonei al trapianto autologo di cellule staminali. L’approvazione arriva dopo il parere positivo del Comitato per i farmaci a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) nella seduta dello scorso ... (Continua)

Terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
Se somministrata precocemente, la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini nati con una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (MLD), che porta alla perdita progressiva della capacità di camminare, parlare e interagire. A confermarlo è uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine che ha evidenziato come la terapia, se somministrata tempestivamente, sia in grado di preservare la funzione motoria ... (Continua)

Le cellule staminali per il Parkinson
Il futuro dei trattamenti per il Parkinson è nelle cellule staminali. Lo confermano due studi pubblicati su Nature da ricercatori dell’Università di Kyoto e del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York.
Il primo team, guidato da Ryosuke Takahashi e Jun Takahashi, ha valutato l'impiego di cellule derivate rispettivamente da cellule staminali pluripotenti indotte umane e da cellule staminali embrionali umane.
La sperimentazione è stata realizzata su 6 pazienti di età compresa fra ... (Continua)

Sindrome Vexas, scoperti i meccanismi alla sua base
Un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele – Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), in collaborazione con la Divisione di Genetica e Biologia Cellulare, ha pubblicato sulla rivista Nature Medicine uno studio che getta luce sui meccanismi alla base della sindrome VEXAS, una grave malattia infiammatoria che esita in insufficienza midollare legata all’invecchiamento e colpisce 1 persona su 4000, prevalentemente di sesso maschile, con età superiore ai 50 anni. Il lavoro è stato ... (Continua)

Cellule Carcik contro la leucemia linfoblastica acuta
Uno studio clinico condotto dalla Fondazione Tettamanti e dall’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo ha dimostrato l’efficacia e l’elevata tollerabilità delle cellule CARCIK ottenute da donatori sani, nel trattamento di 36 pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B con ricaduta di malattia dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore. Le CARCIK sono linfociti T modificati geneticamente in laboratorio affinché, una volta infusi nei pazienti, siano in grado di ... (Continua)

La Sindrome di Phelan-McDermid
Una ricerca coordinata dall’Istituto di neuroscienze del Consiglio nazionale delle ricerche di Vedano al Lambro, condotta in collaborazione con ricercatori e ricercatrici dell’Università di Ulm e della Vanderbilt University di Nashville, ha approfondito lo studio della Sindrome di Phelan-McDermid (PMS), rara condizione genetica per la quale ad oggi non esistono cure, che rientra tra i disturbi del neurosviluppo: è caratterizzata, infatti, da disabilità intellettiva, tratti autistici e sintomi ... (Continua)

Staminali per la rigenerazione della retina
I trattamenti per i danni alla retina potrebbero avviarsi a una svolta grazie a uno studio pubblicato su Science Translational Medicine da un gruppo di ricercatori cinesi che ha appena scoperto l’esistenza di due popolazioni di cellule staminali della retina con forti proprietà rigenerative. Si tratta di staminali in grado di differenziarsi in cellule sensibili alla luce e potrebbero aprire la strada a innovative terapie rigenerative oculari.
La retina è una sottile membrana che riveste la ... (Continua)

Malattie rare, una terapia per la PTLD
AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha concesso la rimborsabilità a tabelecleucel, ad oggi, la prima terapia cellulare allogenica a cellule T specifica per il virus di Epstein-Barr (EBV) ottenuta da donatori sani, per il trattamento in monoterapia di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivata o refrattaria, che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.
La malattia ... (Continua)

Il microbioma ripristina la salute intestinale
La salute intestinale dipende dall’equilibrio microbico che vige nell’organo e che spesso viene messo in crisi da un’alimentazione sbagliata e da uno stile di vita complessivamente non adeguato.
Un team di ricercatori dell’École Polytechnique Fédérale de Lausanne ha pubblicato su EMBO Molecular Medicine uno studio sul possibile trattamento della colite ulcerosa grazie all’integrazione di Clostridium scindens, un batterio che converte gli acidi biliari primari in acidi biliari ... (Continua)

  1|2|3|4|5|6|7|8|9|10