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Risultati da 81 a 90 DI 100

Terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Telethon ha inoltrato all’Ema la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio per la terapia genica per il trattamento di pazienti con la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una malattia genetica rara del sistema immunitario.
Già nel 2023 Fondazione Telethon si era assunta la responsabilità della commercializzazione della terapia genica per l’Ada-Scid, la rara immunodeficienza nota al pubblico come “malattia dei bimbi bolla”, diventando di fatto la prima charity al mondo ad ... (Continua)

Dal cordone le cellule per guarire
Le cellule Carcik (Chimeric Antigen Receptor-Cytokine Induced Killer), varianti allogeniche (che derivano cioè da un donatore diverso dal ricevente) delle cellule Car-T sviluppate dalla Fondazione Tettamanti di Monza per alcune forme di tumori del sangue, ora possono essere ottenute anche da sangue fresco o crioconservato del cordone ombelicale.
Un passo avanti importante perché semplifica ulteriormente il loro processo di produzione, già più semplice, meno costoso e meno invasivo rispetto ... (Continua)

Linfoma a grandi cellule B, efficace polatuzumab
Appena un anno fa, l’Agenzia italiana del farmaco approvava l’adozione e la rimborsabilità di polatuzumab, un’innovativa terapia destinata al trattamento in prima linea dei pazienti adulti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B, il tipo di cancro aggressivo più comune tra quelli che colpiscono il sistema linfatico.
A dodici mesi di distanza, uno studio curato da AdRes Health Economics & Outcome Research e presentato al congresso ISPOR tenutosi a Barcellona in autunno ha misurato ... (Continua)

Il gioco all’aperto aiuta i bambini a crescere
È fondamentale che i bambini giochino all’aperto. Lo rivela uno studio dell’Università di Exeter realizzato nel Regno Unito su più di 2.000 genitori di bambini tra 5 e 11 anni, durante il primo lockdown per Covid-19.
I bambini hanno bisogno di giocare senza preoccupazioni nelle attività libere perché rappresentano un’opportunità per sviluppare consapevolezza spaziale, coordinazione, tolleranza dell’incertezza e sicurezza.
Giocare al parco sotto casa aiuta i piccoli a controllare ... (Continua)

La radiologia interventistica per l’ipertensione portale
Un bambino di 4 anni, affetto da una rara condizione del fegato insorta dopo la nascita ma non trattabile chirurgicamente, è stato sottoposto con successo nei giorni scorsi ad una procedura innovativa di radiologia interventistica. L’intervento è stato svolto congiuntamente da specialisti dell’ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo e dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Il bambino sta bene ed è stato dimesso pochi giorni dopo l’intervento.
Il bambino in cura al Bambino Gesù soffriva ... (Continua)

L’impronta del Long Covid nei bambini
Un giorno il Long Covid nel bambino potrebbe essere diagnosticato in modo oggettivo con un prelievo di sangue, grazie anche all’aiuto dell’Intelligenza Artificiale (IA). Infatti, uno studio dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, campus di Roma - Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS, ha evidenziato nel plasma la firma molecolare del Long Covid nell’età pediatrica e utilizzato uno strumento di IA in grado di fare la diagnosi ... (Continua)

Insonnia, regolare l’orexina per risolverla
Oltre a essere una fastidiosa condizione, l’insonnia può anche rappresentare la causa di disturbi mentali gravi come l’ansia, la depressione e il disturbo bipolare.
In questo contesto, il trattamento dell’insonnia con un farmaco antagonista regolatore dell’orexina, un neurotrasmettitore che agisce sul sonno, potrebbe avere un ruolo importante ma necessita di indicazioni chiare.
“Oltre un terzo della popolazione mondiale è colpita da insonnia e da disturbi del sonno con frequenti risvegli ... (Continua)

La citicolina per il Parkinson
CitiPark, lo studio post-autorizzativo sull’efficacia (PAES) della citicolina sale sodico nella terapia di supporto per la Malattia di Parkinson, si è concluso positivamente.
Lo scorso anno lo studio CitiPark (Citicolina Parkinson) aveva terminato la raccolta dei dati generati dal coinvolgimento di 474 pazienti con malattia di Parkinson: sono 37, complessivamente, i Centri Ospedalieri e Universitari sul territorio nazionale, specializzati in trattamento e cura delle patologie neurologiche e ... (Continua)

Editing genomico cura malattia rara
Un neonato affetto da deficit di ornitina transcarbamilasi (OTC), condizione che impedisce all’organismo di smaltire l’ammoniaca, tossica per gli organi, è stato curato con una tecnica di editing genomico.
A riferire del risultato è l’azienda iECURE, che ha effettuato uno studio di fase 1/2 basato sul sistema ECUR-506, progettato per trattare il deficit. Il trattamento è stato ben tollerato dal bambino, senza problemi significativi di sicurezza clinica. La carenza di OTC è una grave malattia ... (Continua)

Influenza aviaria, cosa sapere
L’influenza aviaria preoccupa sempre più le autorità sanitarie mondiali. Con il termine influenza aviaria si definisce una infezione virale che si verifica principalmente negli uccelli. In particolare, gli uccelli selvatici, soprattutto acquatici, sono il veicolo principale di diffusione di questi virus, che poi possono essere trasmessi, ad esempio, agli animali da allevamento, provocando danni economici ingenti, e, sporadicamente, all’uomo. I virus aviari hanno una grande capacità di mutare e, ... (Continua)

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