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Nuovo farmaco per il mieloma multiplo
Talquetamab, anticorpo bispecifico umanizzato, sviluppato da Johnson & Johnson, è ora rimborsato in Italia. Il farmaco con somministrazione per via sottocutanea e pronto all’uso è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che abbiano ricevuto almeno tre precedenti terapie, compresi un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38 e che abbiano mostrato progressione della malattia durante l’ultima ... (Continua)

Arterite a cellule giganti, ecco Upadacitinib
La Commissione europea ha approvato Upadacitinib (15mg una volta al giorno) per il trattamento dei pazienti adulti con arterite a cellule giganti (Acg). Il farmaco sviluppato da Abbvie – riporta una nota dell’azienda – è il primo e unico Jak inibitore orale approvato in Europa per il trattamento dei pazienti adulti con Acg.
L’arterite a cellule giganti è una malattia autoimmune che causa infiammazione delle arterie temporali e altre arterie craniche, nonché l’aorta e altre grandi e medie ... (Continua)

Cellule Carcik contro la leucemia linfoblastica acuta
Uno studio clinico condotto dalla Fondazione Tettamanti e dall’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo ha dimostrato l’efficacia e l’elevata tollerabilità delle cellule CARCIK ottenute da donatori sani, nel trattamento di 36 pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B con ricaduta di malattia dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore. Le CARCIK sono linfociti T modificati geneticamente in laboratorio affinché, una volta infusi nei pazienti, siano in grado di ... (Continua)

Nuovi risultati per guselkumab nella colite ulcerosa
Presentati da Johnson & Johnson nuovi dati su guselkumab in occasione del Congresso della European Crohn’s and Colitis Organisation (ECCO) 2025. In particolare, i nuovi risultati si riferiscono allo studio di fase 3 ASTRO sulla terapia di induzione con guselkumab somministrato per via sottocutanea (SC) in adulti con colite ulcerosa (CU) attiva di grado da moderato a grave. I risultati dello studio relativi alla settimana 12 hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi e ... (Continua)

Diciotto anni senza neuroblastoma
Diciotto anni. È per adesso la remissione dal neuroblastoma più lunga mai registrata dopo un trattamento con terapia Car-T. Per di più di prima generazione. Il risultato si basa sul follow-up di uno studio clinico di fase 1 condotto dai ricercatori del Center for Cell and Gene Therapy, del Texas Children’s Hospital and Houston Methodist Hospital di Houston, che hanno testato una terapia Car-T ingegnerizzata in bambini con neuroblastoma.
Il lavoro, pubblicato su Nature Medicine, suggerisce ... (Continua)

Le Car-T per il neuroblastoma
Un’ulteriore nuova speranza di cura per i bambini affetti da forme di neuroblastoma refrattarie ai trattamenti o recidivanti grazie all’uso di cellule CAR-T derivate da donatori (allogeniche).
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica e rappresenta una sfida significativa per l’oncologia. Cinque bambini che non avevano risposto alle terapie a cui erano stati precedentemente sottoposti sono stati trattati con cellule CAR-T allogeniche. Di questi, 3 ... (Continua)

Epilessia, i passi in avanti degli ultimi anni
L’epilessia rappresenta una delle patologie neurologiche più diffuse, particolarmente fra le persone anziane. Secondo i dati della World Health Organization la prevalenza è stimata tra il 5% e il 7% nella fascia d’età oltre i 65 anni, collocandola al terzo posto tra le malattie neurologiche, dopo l’ictus e la demenza. In Italia sono colpite oltre 550.000 persone, con una quota significativa di casi di farmacoresistenza pari a circa il 40%.
Ogni anno si registrano 30.000 nuovi casi mentre ... (Continua)

Una cura per la malattia di Castleman
Salvo grazie all’intelligenza artificiale. È la storia di un uomo con malattia di Castleman multicentrica idiopatica (iMCD), refrattario ai pochi trattamenti autorizzati per la patologia e che proprio per via della malattia incurabile stava per essere trasferito in hospice per ricevere le cure palliative.
Ma gli scienziati della Perelman School of Medicine, Università della Pennsylvania, non si sono arresi e hanno utilizzato uno strumento basato sull’intelligenza per analizzare 4.000 farmaci ... (Continua)

Ivosidenib contro colangiocarcinoma e leucemia
Una nuova opportunità, ora disponibile anche in Italia, contro due neoplasie rare: colangiocarcinoma (CCA) e leucemia mieloide acuta (LMA). Il farmaco, ivosidenib, si presenta come la prima e al momento unica target therapy per le due malattie, quando caratterizzate da mutazione del gene IDH1 (isocitrato deidrogenasi 1). La small molecule in questione inibisce IDH1 mutato, responsabile del blocco della differenziazione cellulare e della genesi delle neoplasie.
“Sono 5400 i casi di CCA che ... (Continua)

Miastenia gravis, il rischio delle infezioni
Malgrado la rarità dell’evento, la miastenia gravis è causa di un decesso nel 2% dei pazienti. I motivi principali secondo Renato Mantegazza, già direttore dell’Uoc Neurologia 4 – Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari dell’Irccs Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, sono quattro: l’età avanzata (il rischio aumenta oltre i 65-70 anni), la gravità della malattia, una “cattiva gestione” del paziente miastenico e infine la presenza di comorbidità che creano restrizioni nella modalità di ... (Continua)

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