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Risultati da 11 a 20 DI 100

Terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Telethon ha inoltrato all’Ema la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio per la terapia genica per il trattamento di pazienti con la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una malattia genetica rara del sistema immunitario.
Già nel 2023 Fondazione Telethon si era assunta la responsabilità della commercializzazione della terapia genica per l’Ada-Scid, la rara immunodeficienza nota al pubblico come “malattia dei bimbi bolla”, diventando di fatto la prima charity al mondo ad ... (Continua)

Tezepelumab per la rinosinusite cronica
I risultati positivi dello studio di Fase III WAYPOINT in pazienti con rinosinusite cronica con poliposi nasale (CRSwNP) severa non controllata hanno mostrato come tezepelumab riduca in maniera statisticamente significativa e clinicamente rilevante la dimensione dei polipi nasali e riduca la congestione nasale rispetto al placebo.
WAYPOINT è uno studio randomizzato controllato, in doppio cieco, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di tezepelumab somministrato per via sottocutanea in ... (Continua)

Nuovi farmaci per le malattie colestatiche rare
Sono stati presentati nuovi dati sulle terapie per diverse malattie colestatiche rare nel corso del Congresso dell’American Association for the Study of Liver Diseases.
I dati riguardano odevixibat (Bylvay®) già approvato in Italia nella Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC) e elafibranor (Iqirvo®) nella Colangite Biliare Primitiva (PBC), oltre che odevixibat (Kayfanda®) nella Sindrome di Alagille (ALGS), indicazioni queste ultime per le quali è in corso l’iter approvativo in ... (Continua)

Alzheimer, fondamentali i marcatori di resilienza
Sono circa 600 mila le persone con malattia di Alzheimer in Italia e molti, insieme alle loro famiglie vivono appesi alla speranza di una cura. Gli anticorpi monoclonali che ripuliscono il cervello dall’amiloide (la proteina che soffoca i neuroni) e che rallentano la progressione dell’Alzheimer, se somministrati nelle fasi precoci di malattia possono produrre una riduzione importante della progressione di malattia. Per ora tuttavia non sono approvati in Europa, anche se sono già disponibili in ... (Continua)

Cancro dell’ano, retifanlimab allunga la sopravvivenza
Incyte ha annunciato i risultati dello studio di fase 3 POD1UM-303/InterAACT2 su retifanlimab, un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro la proteina 1 della morte cellulare programmata (Programmed cell death-1 -PD-1), in combinazione con chemioterapia a base di carboplatino e paclitaxel per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma anale a cellule squamose (Squamous Cell Anal Carcinoma - SCAC)) localmente ricorrente o metastatico inoperabile. Questi dati sono stati presentati ... (Continua)

Melanoma, immunoterapia utile anche per i bambini
Presto anche i bambini potranno beneficiare dell’immunoterapia in caso di melanoma. Lo dimostra uno studio pubblicato sullo European Journal of Cancer e presentato durante il congresso della Società europea di oncologia medica (Esmo) di Barcellona.
I ricercatori hanno coinvolto nello studio 99 pazienti con età media di 14 anni. 81 di loro sono stati trattati con un inibitore di PD-1 (nivolumab, ipilimumab, nivolumab e ipilimumab, pembrolizumab) con o senza la chemioterapia associata o con la ... (Continua)

Nuova combinazione per il cancro del polmone
Pierre Fabre Laboratories comunica che la Commissione Europea (CE) ha approvato encorafenib in combinazione con binimetinib per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato con mutazione BRAFV600E. L'approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase II PHAROS, uno studio globale, in aperto, multicentrico, non randomizzato, disegnato per determinare l'efficacia e la sicurezza della combinazione in pazienti con NSCLC metastatico con ... (Continua)

Come si conservano i farmaci
Conservare e trasportare i medicinali in modo corretto è fondamentale per garantirne l’integrità e quindi l’efficacia e la sicurezza. Questa buona prassi vale in special modo nella stagione estiva, quando le alte temperature, l’umidità, l’escursione termica possono deteriorare il principio attivo, alterarne le proprietà o favorire la crescita microbica nei contenitori in caso di esposizione prolungata a fonti di calore e irradiazione solare diretta (es. gli antibiotici, i farmaci adrenergici, ... (Continua)

Obesità, l’indice di massa corporea non basta
Il sistema per diagnosticare e gestire l'obesità non può più basarsi solo sull'indice di massa corporea (BMI), che esclude molte persone che trarrebbero beneficio dal trattamento dell'obesità. Un nuovo schema per la diagnosi, la stadiazione e la gestione dell'obesità negli adulti, lanciato dall'European Association for the Study of Obesity (EASO) e pubblicato su Nature Medicine, proporrà di modernizzare la diagnosi e il trattamento dell'obesità tenendo conto di tutti gli ultimi sviluppi nel ... (Continua)

Cancro al seno, l’efficacia degli antiormonali
Per ridurre le probabilità di progressione del tumore al seno e posticipare quanto più possibile il ricorso alla chemioterapia, i nuovi farmaci antiormonali possono svolgere un ruolo fondamentale.
Uno di questi è elacestrant, primo degradatore selettivo del recettore degli estrogeni (SERD) attivo per via orale, raccomandato nel sottogruppo di pazienti resistenti a cicline con mutazioni ESR1, che hanno già ricevuto una prima linea di terapia antiormonale.
Il farmaco è stato approvato ... (Continua)

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