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Risultati da 1 a 10 DI 100

Nefropatia, sibeprenlimab riduce la proteinuria
I risultati di uno studio di fase 3 presentati al Congresso annuale della European Renal Association di Vienna mostrano l’efficacia di sibeprenlimab nel trattamento della nefropatia da immunoglobulina A (IgAN) negli adulti.
I pazienti trattati con sibeprenlimab hanno ottenuto una riduzione del 51,2% (P76,3% dei pazienti trattati con sibeprenlimab ha sviluppato eventi avversi derivanti dal trattamento (TEAEs) rispetto all’84,5% nel gruppo placebo. I pazienti con gravi eventi avversi sono ... (Continua)

Mieloma multiplo, efficace isatuximab
Nuovi dati provenienti da due studi clinici sull'uso sperimentale di isatuximab somministrato per via sottocutanea (SC) tramite un iniettore indossabile (OBI, on-body injector, noto anche come on-body delivery system) nel mieloma multiplo recidivato o refrattario (MM R/R) supportano il potenziale utilizzo di questo metodo innovativo per ottimizzare la cura dei pazienti, mantenendo al contempo il profilo di efficacia e sicurezza di isatuximab.
I risultati sono stati presentati durante ... (Continua)

Sclerosi multipla, il ruolo delle vescicole extracellulari
La recente dimostrazione di un’associazione fra il contenuto e la funzione biologica delle vescicole extracellulari e la sclerosi multipla (SM) ha aperto nuove prospettive non solo per seguire nel tempo questa malattia infiammatoria del sistema nervoso centrale ma anche per sviluppare nuove strategie terapeutiche per la stessa.
Lo studio, coordinato dall’Istituto degli endotipi in oncologia, metabolismo e immunologia "G. Salvatore" del Consiglio nazionale delle ricerche di Napoli di Napoli ... (Continua)

I bambini di città soffrono più spesso di allergia
I bambini che vivono in città hanno una maggiore predisposizione allo sviluppo di allergie. Lo dicono i ricercatori della University of Rochester Medical Center, secondo cui questo aspetto sarebbe legato a un sottoinsieme di cellule immunitarie che svolge un ruolo cruciale nello sviluppo delle malattie allergiche.
Un sottotipo di linfociti T – le cellule helper 2 – riconosce determinati alimenti come allergenici finendo per aggredire l’organismo con l’obiettivo di eliminarli.
«Le cellule ... (Continua)

La prima terapia di editing genetico su misura
“Una pietra miliare nell’evoluzione delle terapie personalizzate per errori congeniti del metabolismo rari e ultrarari”. Così è stato definito lo studio che descrive il caso del primo neonato al mondo trattato con una terapia di editing genetico su misura, messa a punto in soli sei mesi dalla diagnosi, dai ricercatori del Children’s Hospital di Philadelphia e della Penn Medicine negli Stati Uniti.
Il bambino è nato con un deficit della carbamil fosfato sintetasi 1 (CPS1), un enzima del ... (Continua)

Nuovo trattamento per la fibrosi cistica
È in via di approvazione ALYFTREK (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari e superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione non di Classe I nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
"L'introduzione dei modulatori CFTR da parte di Vertex nel 2012 ha comportato un cambiamento fondamentale nel trattamento della fibrosi cistica. Se approvato, ALYFTREK potrebbe offrire, ai pazienti ... (Continua)

Lecanemab per l'Alzheimer
Dopo un percorso regolatorio articolato, il 15 aprile 2025 la Commissione Europea ha approvato Leqembi (lecanemab) per il trattamento della malattia di Alzheimer in fase precoce, rendendolo il primo anticorpo monoclonale anti-amiloide approvato nell’Unione Europea per questa indicazione.
Il farmaco agisce bloccando alcuni aggregati della proteina beta-amiloide che fluttuano nel fluido del tessuto cerebrale raggiungendo anche regioni remote del cervello.
«Il nostro lavoro mostra per la ... (Continua)

Pirtobrutinib contro la Leucemia Linfatica Cronica
La Commissione Europea (CE) approva Pirtobrutinib, inibitore non-covalente (reversibile) della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia linfatica cronica (CLL) recidivante o refrattaria precedentemente trattati con un inibitore di BTK.
“L’approvazione europea rappresenta un passo cruciale nell’estensione delle opzioni terapeutiche dei pazienti con Leucemia Linfatica Cronica – afferma Paolo Ghia, Direttore Programma di Ricerca Strategica sulla ... (Continua)

Sclerosi multipla, efficace tolebrutinib
Sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) i risultati positivi dello studio di fase 3 HERCULES, che dimostrano come tolebrutinib abbia ritardato la progressione della disabilità nelle persone con sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante (nrSPMS), per le quali attualmente non esistono opzioni terapeutiche approvate. Questi risultati supportano ulteriormente la differenziazione del meccanismo d’azione di tolebrutinib, farmaco orale capace di penetrare nel ... (Continua)

Celiachia, si può addestrare il corpo a tollerare il glutine
È possibile ingegnerizzare le cellule T per far sì che l’organismo riesca a tollerare il glutine, eliminando di fatto il problema della celiachia. Ad affermarlo è uno studio del Centre Hospitalier Universitaire Vaudois pubblicato su Science Translational Medicine.
La celiachia colpisce circa l’1% della popolazione mondiale e si manifesta quando il sistema immunitario reagisce alle proteine del glutine presenti in molti alimenti di uso comune, principalmente pane e pasta. La risposta ... (Continua)

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