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09/01/2026 Associazione Italiana Anderson-Fabry (AIAF APS)
Università Cattolica, il punto sulla malattia di Fabry
Sarà dedicato ad un approfondimento sulla malattia di Anderson-Fabry, rara patologia genetica ereditaria, il Convegno in programma sabato 10 gennaio, dalle ore 9.00 alle ore 13.40, presso l'Aula Brasca del Policlinico Gemelli (L. go A. Gemelli, 8). L'evento è promosso dalla Scuola di Specializzazione in Genetica Medica e dal Centro di Ricerca e Studi sulla Salute Procreativa (CeRISSaP) dell’Università Cattolica del Sacro Cuore nel Campus di Roma, dall’Istituto Scientifico Internazionale Paolo ... (Continua)
03/12/2025 Presentazione della Casa dei Bambini

Al Gemelli il Concerto per l Avvento
Una mattinata di musica, preghiera e solidarietà ha aperto oggi, lunedì 1° dicembre 2025, il tempo di Avvento al Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, intrecciando l’ingresso nel cammino verso il Natale con l’annuncio della futura “Casa dei Bambini – Trenta Ore per la Vita”, realtà di accoglienza dedicata alle famiglie dei piccoli pazienti, pensata in sintonia con il Giubileo della Speranza.

Nella Hall San Giovanni Paolo II si è svolta la Giornata per l’Avvento, promossa ... (Continua)

29/08/2025 11:20:00 Conferma dell’efficacia e della sicurezza del trattamento

Neuroblastoma, le CAR-T funzionano
La conferma definitiva arriva sulle pagine della prestigiosa e assai ambita rivista Nature Medicine: le cellule CAR-T GD2, sviluppate e sperimentate all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, si dimostrano sicure ed efficaci nel trattamento del neuroblastoma refrattario o recidivante.
Lo studio clinico di fase I/II, avviato nel 2018 e ora giunto alla sua analisi finale, conferma e rafforza i dati pubblicati nel 2023 sul New England Journal of Medicine, quando erano stati presentati i primi ... (Continua)

11/08/2025 09:13:50 Offre una protezione completa dall’infezione

Nuovo anticorpo contro l’infezione da Shigella
Pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale PNAS uno studio dedicato a Shigella (S. sonnei), batterio sempre più resistente ai farmaci e causa di infezione intestinale potenzialmente fatale nei bambini sotto i cinque anni.
Il progetto di ricerca è stato condotto dalla Fondazione Toscana Life Sciences che ha visto al lavoro ricercatori e ricercatrici del MAD Lab, della Tumour Immunology Unit e del DaScH Lab. L’attività di ricerca è il frutto della collaborazione con ... (Continua)

05/08/2025 09:31:59 Derivato della cannabis può ridurre i sintomi

Epilessia pediatrica, una molecola per ridurre i sintomi
Una ricerca, pubblicata su Epilepsia, coordinata dall’Istituto di genetica e biofisica Adriano Buzzati-Traverso del Consiglio nazionale delle ricerche di Napoli (Cnr-Igb), in collaborazione con l’Istituto di chimica biomolecolare del Cnr di Pozzuoli (Cnr-Icb), Università degli studi di Napoli Federico II e Irccs Neuromed di Pozzilli (Is), ha evidenziato che il trattamento con cannabidiolo (CBD), componente non-psicoattivo della cannabis, è in grado di ridurre i sintomi di un modello preclinico ... (Continua)

05/08/2025 Ridotti del 26% i casi di chetoacidosi diabetica

Lo screening pediatrico del diabete di tipo 1 funziona
Riduzione del 26% dei casi di chetoacidosi diabetica (DKA) e del 49% di quelli gravi nelle quattro regioni coinvolte dal progetto pilota D1Ce, interessate dall’esecuzione di screening pediatrici del diabete tipo 1 e della celiachia. Sono questi i principali risultati di uno studio pubblicato sulla rivista “Diabetes, Obesity and Metabolism”, che per la prima volta dimostrano l'impatto tangibile e l’utilità degli screening istituiti con la Legge 130/23.
A coordinare l’indagine, la Società ... (Continua)

31/07/2025 14:43:00 Per il trattamento del glioma diffuso della linea mediana

Una combinazione per i tumori cerebrali pediatrici
È stata approvata la combinazione terapeutica a base di Nimotuzumab e Vinorelbina in associazione a radioterapia per il trattamento dei gliomi della linea mediana in età pediatrica, tra cui il temibile glioma diffuso intrinseco del ponte (DIPG).
Si tratta del primo significativo avanzamento terapeutico per questa patologia negli ultimi 50 anni. La nuova combinazione, sviluppata nel 2009 presso la Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, è stata successivamente validata in ... (Continua)

31/07/2025 Identificata un’alterazione del gene LMNA mai descritta prima

Una mutazione provoca la morte improvvisa
Pubblicati oggi sulla rivista scientifica Journal of the American College of Cardiology Advances (JACC): Heart Failure i risultati di uno studio condotto dall’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano che ha identificato una nuova mutazione genetica nel gene LMNA, associata a una forma grave di cardiomiopatia e a manifestazioni neuromuscolari più lievi ma clinicamente rilevanti.
La scoperta è il risultato di uno screening genetico-clinico, frutto della collaborazione tra neurologi, cardiologi e ... (Continua)

03/07/2025 12:32:00 Possibili terapie personalizzate per la malattia di Still

Artrite idiopatica, scoperte alterazioni decisive
Scoperti i difetti “silenziosi” del sistema immunitario dei bambini con artrite idiopatica giovanile sistemica (sAIG o malattia di Still), una rara e grave patologia reumatologica che può arrivare a colpire e distruggere le articolazioni e gli organi interni. Uno studio condotto dai ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù rivela che, anche quando la malattia sembra sotto controllo, senza sintomi, il sistema immunitario dei bambini colpiti non torna davvero alla normalità: ... (Continua)

30/06/2025 11:10:00 Agisce alterando il metabolismo dei grassi

Il gene che predispone al neuroblastoma
Oltre 10 milioni di varianti genetiche analizzate in più di 2.000 casi e 4.000 controlli sani. Sono i numeri imponenti di uno dei più ampi studi mai condotti sulla predisposizione genetica al neuroblastoma, un tumore che colpisce prevalentemente bambini tra 0 e 10 anni ed è, insieme ai tumori cerebrali e del sangue, una delle principali cause di morte per cancro in età pediatrica.
Il lavoro, pubblicato sulla rivista ad alto impatto Advanced Science, è stato coordinato dal ... (Continua)

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