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Leucemia mieloide cronica, efficace asciminib
Sono positivi i risultati a lungo termine dello studio di fase III ASC4FIRST con asciminib, che mostra tassi di risposta molecolare maggiore (MMR) superiori a 96 settimane. Lo studio ha confrontato il tasso di MMR di asciminib con i TKI standard di cura (SoC) selezionati dagli investigatori (imatinib, nilotinib, dasatinib e bosutinib) e con il solo imatinib in pazienti adulti con leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo (LMC-CP Ph+) alla valutazione delle 96 ... (Continua)

Una speranza per l’epidermolisi bollosa
Un trapianto di pelle geneticamente modificata che può guarire l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva, la forma più invalidante di questa malattia rara. All’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è iniziata la selezione dei pazienti idonei e lo studio preclinico per lo sviluppo della terapia genica per questa patologia. In occasione della 19esima edizione delle giornate dedicate alle malattie rare in dermatologia pediatrica, l’Ospedale della Santa Sede fa il punto sulle terapie avanzate e sulle ... (Continua)

Cancro al polmone, una firma molecolare per capirlo
Un gruppo di ricercatori dell’IRCCS Istituto Nazionale Tumori Regina Elena (IRE) ha scoperto una nuova “firma molecolare” in grado di predire l’efficacia dell’immunoterapia nei pazienti con tumore al polmone non a piccole cellule (NSCLC). I risultati dello studio sono stati di recente pubblicati nella prestigiosa rivista scientifica dell’AACR Clinical Cancer Research.
L’immunoterapia con anticorpi monoclonali ha rivoluzionato l’approccio terapeutico nel paziente colpito da tumore polmonare. ... (Continua)

Nuova terapia per la Sla
Un importante studio internazionale coordinato dal National Institute on Aging (NIH) e pubblicato su Cell Genomics, che ha visto la partecipazione di diversi centri di ricerca italiani e milanesi in particolare, ha identificato un promettente approccio terapeutico per i pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) causata da mutazioni del gene C9orf72, la forma genetica più comune della malattia.
Lo studio ha permesso di identificare l'acamprosato, farmaco già approvato per il ... (Continua)

Un nuovo modello per studiare il Parkinson
Un nuovo studio condotto all’IRCCS Ospedale San Raffaele e Università Vita-Salute San Raffaele, in collaborazione con la New York University e prestigiosi centri di ricerca italiani (Università di Padova, Università di Trento, IRCCS Istituto Auxologico Italiano, Università di Ferrara), apre nuove prospettive per la terapia della malattia di Parkinson, una delle più comuni malattie neurodegenerative.
Le ricercatrici hanno messo a punto un nuovo modello sperimentale di malattia, diverso da ... (Continua)

Nuove terapie per la sindrome di Leigh
Sviluppare una terapia farmacologica neonatale e una terapia genica fetale in utero per la sindrome di Leigh.
È questo l’ambizioso progetto coordinato dal Dott. Dario Brunetti, Ricercatore presso il Dipartimento di Scienze Cliniche e di comunità dell’Università Statale di Milano e Principal Investigator presso l’Istituto Neurologico Carlo Besta, vincitore del bando Multi-round promosso da Fondazione Telethon che ha selezionato 22 progetti di ricerca in tutta Italia dedicati alle malattie ... (Continua)

Un gene alterato nella leucemia linfoblastica acuta
Un team di ricercatori italiani ha individuato una nuova mutazione associata all’insorgenza di una particolare forma di leucemia linfoblastica acuta.
L’alterazione del gene NUTM1 si verifica quando il cromosoma in cui è localizzato si rompe e si ricostituisce in una forma modificata, che caratterizza, in diversi pazienti, le cellule di questa particolare tipologia di leucemia. La novità è che per la prima volta al mondo i ricercatori della Fondazione Tettamanti dell’Irccs San Gerardo dei ... (Continua)

Come sfruttare le vulnerabilità del cancro per nuove terapie
Il gruppo di ricercatori coordinati dal Prof. Stefano Santaguida – group leader del Laboratorio di integrità genomica all’Istituto Europeo di Oncologia e Professore di Biologia Molecolare all’Università Statale di Milano – ha scoperto che due classi di farmaci anticancro, già in uso in clinica, sono in grado di interferire con l’aneuploidia. Quest’ultima è una caratteristica genetica comune nelle cellule tumorali, che hanno spesso un numero di cromosomi diverso da quello tipico delle cellule ... (Continua)

Nuova combinazione per il cancro del polmone
Pierre Fabre Laboratories comunica che la Commissione Europea (CE) ha approvato encorafenib in combinazione con binimetinib per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato con mutazione BRAFV600E. L'approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase II PHAROS, uno studio globale, in aperto, multicentrico, non randomizzato, disegnato per determinare l'efficacia e la sicurezza della combinazione in pazienti con NSCLC metastatico con ... (Continua)

Covid, le mutazioni che minacciano il cervello
Uno studio pubblicato su Nature Microbiology da un team della Northwestern University e dell’Università dell’Illinois di Chicago mostra le alterazioni alla base dell’infezione del sistema nervoso centrale in caso di Covid. La scoperta potrebbe aiutare gli scienziati a comprendere meglio i sintomi neurologici associati a Covid-19 e il fenomeno del Long Covid.
Le alterazioni della proteina Spike sono state individuate su modello murino. “Osservando i genomi dei virus trovati nel cervello ... (Continua)

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