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Risultati da 11 a 20 DI 100

Nuovo trattamento per la fibrosi cistica
È in via di approvazione ALYFTREK (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari e superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione non di Classe I nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
"L'introduzione dei modulatori CFTR da parte di Vertex nel 2012 ha comportato un cambiamento fondamentale nel trattamento della fibrosi cistica. Se approvato, ALYFTREK potrebbe offrire, ai pazienti ... (Continua)

Pirtobrutinib contro la Leucemia Linfatica Cronica
La Commissione Europea (CE) approva Pirtobrutinib, inibitore non-covalente (reversibile) della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia linfatica cronica (CLL) recidivante o refrattaria precedentemente trattati con un inibitore di BTK.
“L’approvazione europea rappresenta un passo cruciale nell’estensione delle opzioni terapeutiche dei pazienti con Leucemia Linfatica Cronica – afferma Paolo Ghia, Direttore Programma di Ricerca Strategica sulla ... (Continua)

Sindrome Vexas, scoperti i meccanismi alla sua base
Un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele – Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), in collaborazione con la Divisione di Genetica e Biologia Cellulare, ha pubblicato sulla rivista Nature Medicine uno studio che getta luce sui meccanismi alla base della sindrome VEXAS, una grave malattia infiammatoria che esita in insufficienza midollare legata all’invecchiamento e colpisce 1 persona su 4000, prevalentemente di sesso maschile, con età superiore ai 50 anni. Il lavoro è stato ... (Continua)

Nuova combinazione per il tumore del polmone
Presentati allo European Lung Cancer Congress (ELCC) 2025 i nuovi risultati dello studio di fase 3 MARIPOSA per il trattamento con amivantamab più lazertinib di pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) localmente avanzato o metastatico con delezioni dell'esone 19 (ex19del) del recettore o mutazioni di sostituzione L858R del fattore di crescita epidermica (EGFR). In particolare, i dati hanno mostrato che la combinazione ha prolungato significativamente la sopravvivenza ... (Continua)

Covid, un antivirale che previene l’infezione
Sono stati presentati nuovi dati sull’efficacia dell’antivirale ensitrelvir in caso di Covid. A farlo è la casa farmaceutica che lo ha sviluppato, Shionogi, durante l’ultima conferenza sui retrovirus e le infezioni opportunistiche (CROI).
SCORPIO-PEP è il primo e unico studio di fase III su un antivirale orale per COVID-19 come profilassi post-esposizione a raggiungere l’endpoint primario di prevenzione del COVID-19.
Lo studio ha soddisfatto sia ... (Continua)

Il test genetico per le cardiopatie ereditarie
I risultati dei primi tre anni di attività dell’Ambulatorio di Cardiogenetica del Centro Cardiologico Monzino IRCCS confermano l’efficacia del test genetico nel diagnosticare preventivamente le cardiopatie ereditarie, che minacciano soprattutto i nostri giovani. Su 600 pazienti sottoposti a test genetico, il 40% ha ricevuto un referto positivo con almeno una variante genetica patologica o sospetta, vale a dire una mutazione nei geni che può dare origine a una malattia genetica ereditaria. Il ... (Continua)

Cosa accade quando non si ha l'iride?
L'aniridia è una condizione oculare rara, solitamente congenita, caratterizzata dall'assenza parziale o totale dell'iride. Secondo gli esperti di Clinica Baviera, quando una persona non ha l'iride l'occhio perde una delle sue principali strutture funzionali e protettive. L’iride, infatti, non solo dà colore all'occhio, regola anche la quantità di luce che entra nel bulbo oculare. Nella maggior parte dei casi, pur essendo l’aniridia caratterizzata dall'assenza dell’iride, ne è presente un ... (Continua)

Terapia genica per la distrofia retinica da deficit di AIPL1
Grazie alla terapia genica quattro bambini (1-3 anni) non vedenti dalla nascita a causa di una malattia genetica rara (una grave distrofia retinica) hanno ottenuto miglioramenti della vista.
I risultati del nuovo trattamento, riportati su The Lancet, dimostrano che la terapia genica in età precoce può migliorare notevolmente la vista dei bambini con questa patologia.
Il trattamento (il primo per questo tipo di distrofia retinica) è stato sviluppato da esperti dall’Institute of ... (Continua)

Nuovi farmaci per il cancro del pancreas
L’Istituto Europeo di Oncologia (IEO) accende una nuova speranza di cura per il tumore del pancreas grazie a due nuove terapie sperimentali con farmaci innovativi. È infatti il primo centro in Europa ad aver avviato lo studio clinico RASolute 302 con un nuovo farmaco diretto a una specifica alterazione molto frequente nel tumore del pancreas, per la quale finora non c’era alcuna terapia mirata. A giorni in IEO sarà inoltre attivo lo studio il PRISM-1 che valuterà l’efficacia dell’aggiunta di un ... (Continua)

Novità nella lotta ai tumori genitourinari
Al via presso la Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano il congresso internazionale “Controversies in Genitourinary Tumors”.
L’evento rappresenta un’occasione di confronto tra esperti oncologi, urologi e ricercatori di fama internazionale per discutere i progressi più recenti nella diagnosi e nel trattamento dei tumori genitourinari come il tumore alla prostata, alla vescica e al rene.
Il congresso offre una panoramica delle principali innovazioni scientifiche e ... (Continua)

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