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Car-T per i tumori, come individuare la neurotossicità
Sessanta minuti. È sufficiente attendere appena un’ora, dal momento dell’infusione delle CAR-T, per capire se il paziente rischia di sviluppare neurotossicità nei giorni successivi.
E il merito di questa novità va attribuito a strutture biologiche grandi appena 100 nanometri: le vescicole extracellulari. È quanto emerge da uno studio scientifico dell’IRCCS Policlinico di Sant’Orsola pubblicato sulla prestigiosa rivista Journal of Clinical Investigation.
I ricercatori della Piattaforma ... (Continua)

Terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Telethon ha inoltrato all’Ema la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio per la terapia genica per il trattamento di pazienti con la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una malattia genetica rara del sistema immunitario.
Già nel 2023 Fondazione Telethon si era assunta la responsabilità della commercializzazione della terapia genica per l’Ada-Scid, la rara immunodeficienza nota al pubblico come “malattia dei bimbi bolla”, diventando di fatto la prima charity al mondo ad ... (Continua)

Dal cordone le cellule per guarire
Le cellule Carcik (Chimeric Antigen Receptor-Cytokine Induced Killer), varianti allogeniche (che derivano cioè da un donatore diverso dal ricevente) delle cellule Car-T sviluppate dalla Fondazione Tettamanti di Monza per alcune forme di tumori del sangue, ora possono essere ottenute anche da sangue fresco o crioconservato del cordone ombelicale.
Un passo avanti importante perché semplifica ulteriormente il loro processo di produzione, già più semplice, meno costoso e meno invasivo rispetto ... (Continua)

Il rischio delle infezioni per i malati onco-ematologici
Si chiamano CARV, o infezioni virali respiratorie acquisite in comunità e rappresentano una minaccia per gli anziani e per i più fragili, come le persone affette da malattie oncoematologiche (mielomi, linfomi, leucemie croniche). Un fatto noto da tempo, ma adesso c’è chi è andato a quantificare questo rischio.
“Per alcuni anni, a partire dal 2021 – ricorda il professor Livio Pagano, Associato di Ematologia Università Cattolica, direttore della UOC di Ematologia geriatrica ed emopatie rare ... (Continua)

Una cura per l’atassia telangiectasia
Per ogni 40mila bambini che nascono nel mondo uno è affetto da Atassia Telangiectasia (A-T). Si tratta di una malattia genetica pediatrica neurodegenerativa che, per ora, non ha una cura. Solitamente si manifesta nei primi anni di vita e causa incapacità di coordinazione dei movimenti, una progressiva perdita di mobilità, difficoltà nel linguaggio, immunodeficienze di vario grado con maggior rischio di insorgenza di tumori e linfomi e altre complicanze multiorgano. I ragazzi sono pienamente ... (Continua)

Linfoma a cellule mantellari, efficace acalabrutinib
I risultati positivi dello studio di Fase III ECHO mostrano che acalabrutinib, in combinazione con bendamustina e rituximab, ha ottenuto un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante di sopravvivenza libera da progressione (PFS) e una tendenza favorevole di sopravvivenza globale (OS) rispetto alla chemio-immunoterapia (bendamustina più rituximab) standard di cura nei pazienti con linfoma a cellule mantellari (MCL) non precedentemente trattati.
I risultati sono stati ... (Continua)

Linfoma a grandi cellule B, efficace glofitamab
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato glofitamab, anticorpo bispecifico sviluppato da Roche, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma) recidivante o refrattario (R/R) dopo due o più linee di terapia sistemica.
Glofitamab è un nuovo tipo di immunoterapia: è l’unico anticorpo monoclonale bispecifico disponibile ad oggi con una configurazione 2:1 che gli permette di avere una regione che lega il CD3 e due regioni ... (Continua)

Scompenso cardiaco, efficace dapagliflozin
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità dell’estensione di indicazione di dapagliflozin per il trattamento dello scompenso cardiaco cronico sintomatico indipendentemente dalla frazione di eiezione. Sono oltre un milione gli italiani colpiti da scompenso cardiaco – anche denominato insufficienza cardiaca – una malattia cronica che peggiora nel tempo causando una ridotta ossigenazione di organi e tessuti e la compromissione della qualità di vita e che rappresenta in Italia ... (Continua)

Nuova terapia per la leucemia mieloide acuta
Una malattia rara, ma che purtroppo colpisce in maniera grave circa 30 bambini ogni anno in Italia. La leucemia mieloide acuta ora potrebbe essere curata grazie a una nuova opzione terapeutica allo studio.
Nel giro di qualche mese partirà una sperimentazione clinica all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma che testerà l’efficacia di una nuova terapia a base di cellule del sistema immunitario modificate geneticamente (Car-iNK).
"È un progetto in cui crediamo molto", spiega Franco ... (Continua)

Linfomi associati al virus di Epstein-Barr
Epstein-Barr (EBV) è un virus della famiglia degli herpesvirus, coinvolto nella genesi di alcuni tumori epiteliali e di alcuni tipi di linfoma. Una delle strategie terapeutiche più promettenti per il trattamento dei tumori associati ai virus è l’immunoterapia e solo una conoscenza più approfondita dei meccanismi molecolari con cui questi agiscono permette di estenderne l’utilizzo.
Un nuovo studio, condotto da un team di ricercatori della Sapienza Università di Roma, e pubblicato sulla ... (Continua)

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