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Arterite a cellule giganti, ecco Upadacitinib
La Commissione europea ha approvato Upadacitinib (15mg una volta al giorno) per il trattamento dei pazienti adulti con arterite a cellule giganti (Acg). Il farmaco sviluppato da Abbvie – riporta una nota dell’azienda – è il primo e unico Jak inibitore orale approvato in Europa per il trattamento dei pazienti adulti con Acg.
L’arterite a cellule giganti è una malattia autoimmune che causa infiammazione delle arterie temporali e altre arterie craniche, nonché l’aorta e altre grandi e medie ... (Continua)

Distrofia di Duchenne, approvato vamorolone
È stato approvato il farmaco Agamree (vamorolone) per il trattamento di pazienti affetti da Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) di età pari o superiore a 4 anni. L’Agenzia italiana del farmaco lo ha classificato in classe CNN (farmaci in attesa di negoziazione di prezzo e rimborsabilità). L'approvazione segue la decisione del CHMP che ha riconosciuto il profilo positivo di beneficio/rischio di vamorolone in questa popolazione di pazienti, compresi alcuni vantaggi di sicurezza rispetto ai ... (Continua)

Sintomi e cause del morbo di Addison
Il morbo di Addison è una malattia rara e cronica che colpisce bambini e adulti e determina la ridotta produzione di 2 ormoni fondamentali: il cortisolo e l’aldosterone.
“Il morbo di Addison è una malattia rara e cronica che colpisce le ghiandole surrenali e, in particolare, la corteccia, ovvero la parte più esterna di questi organi responsabili della produzione e regolazioni di ormoni; così facendo viene ridotta, parzialmente o completamente, la loro funzionalità in maniera permanente e ... (Continua)

Una cura per la malattia da immunoglobulina G4
Sono positivi i risultati dello studio clinico multicentrico di fase III che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di inebilizumab per il trattamento della malattia da immunoglobulina G4-correlata (IgG4-RD, immunoglobulin G4-related disease).
Inebilizumab ha raggiunto l’obiettivo primario, riducendo dell’87% il rischio di riacutizzazione della IgG4-RD rispetto al placebo (Hazard Ratio 0,13, p<0,0001) nel periodo controllato di 52 settimane. Sono stati raggiunti anche tutti gli obiettivi ... (Continua)

Una cura per l’iperplasia surrenalica congenita
L’iperplasia surrenalica congenita (CAH) è una malattia rara dovuta a una mutazione genetica che provoca la carenza dell’enzima 21-idrossilasi e compromette la sintesi del cortisolo, un ormone fondamentale per le normali funzioni fisiologiche. L’organismo tenta inutilmente di compensare tale carenza e come conseguenza innesca una eccessiva produzione di ormoni androgeni surrenalici, scatenando ulteriori complicanze. Attualmente i pazienti vengono trattati con dosi sopra-fisiologiche di ... (Continua)

Gli effetti neuro-psichiatrici dei glucorticoidi sintetici
L’utilizzo dei glucocorticoidi sintetici è correlato a un maggior rischio di sintomi neuro-psichiatrici. Si tratta di farmaci ampiamente utilizzati per le loro proprietà anti-infiammatorie.
«Benché siano farmaci estremamente efficaci, sono responsabili di numerosi eventi avversi, inclusi disturbi neuro-psichiatrici», ricordano Vincenzo De Geronimo, Palma Dicorato e Cinzia Pupilli, con i componenti della Commissione Farmaci AME (Associazione Medici Endocrinologi) coordinata dallo stesso De ... (Continua)

Prime linee guida per la Sindrome di Churg-Strauss
“All’interno di un quadro eterogeneo e complesso come quello delle vasculiti ANCA-associate (AAV), la realizzazione di linee guida specifiche per la granulomatosi eosinofilica con poliangioite (EGPA) rappresenta uno degli strumenti più validi che abbiamo a disposizione per contribuire a ridurre le forme inappropriate di assistenza, migliorare le prestazioni sanitarie, favorire l’aggiornamento di medici e specialisti e fornire spunti per nuove ricerche nel settore”, afferma Giacomo Emmi, ... (Continua)

Il mal di pancia da stress
Esiste anche un mal di pancia da stress. Una ricerca pubblicata su Cell da un team dell’Università della Pennsylvania mostra infatti il ruolo svolto dallo stress nell’alimentazione del quadro infiammatorio intestinale che complica la vita di molti.
Una scoperta che potrebbe aiutare i medici a trovare nuovi trattamenti per le patologie gastrointestinali croniche come la malattia infiammatoria intestinale (IBD).
I ricercatori, guidati da Christoph Thaiss, hanno inserito 8 animali ... (Continua)

Glutocorticoidi pericolosi per il feto
I glutocorticoidi più utilizzati – desametasone e betametasone – hanno effetti dannosi sul sistema cardiovascolare del feto in via di sviluppo. Lo certifica uno studio pubblicato su FASEB Journal da un team dell’Università di Cambridge guidato da Tessa Garrud, che spiega: «I glucocorticoidi sintetici più usati, ossia desametasone e betametasone, se somministrati in epoca prenatale accelerano la maturazione polmonare fetale e riducono la mortalità nei neonati prematuri, ma possono avere anche ... (Continua)

Anifrolumab per il lupus eritematoso sistemico
Sono 21.000 gli italiani colpiti da Lupus Eritematoso Sistemico, malattia infiammatoria cronica autoimmune, grave e complessa che presenta una serie di manifestazioni cliniche eterogenee che possono avere impatto su molti organi e che può causare una serie di sintomi come dolore articolare, manifestazioni cutanee, affaticamento, gonfiore delle articolazioni e febbre.
Fino al 90% dei pazienti affetti da Lupus convive con una sensazione di affaticamento costante e fino al 50% sviluppa un ... (Continua)

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