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Le Car-T per il neuroblastoma
Un’ulteriore nuova speranza di cura per i bambini affetti da forme di neuroblastoma refrattarie ai trattamenti o recidivanti grazie all’uso di cellule CAR-T derivate da donatori (allogeniche).
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica e rappresenta una sfida significativa per l’oncologia. Cinque bambini che non avevano risposto alle terapie a cui erano stati precedentemente sottoposti sono stati trattati con cellule CAR-T allogeniche. Di questi, 3 ... (Continua)

Scoperta la causa dell’Alzheimer?
All’origine dell’Alzheimer vi sarebbe un blocco della comunicazione fra il nucleo delle cellule – sede del Dna – e il citoplasma, di cui fa parte tutto ciò che è presente nelle cellule a eccezione di organelli e nucleo.
Il blocco nel trasporto cellulare sarebbe causato dall’accumulo nel cervello di granuli di stress (SG), cioè “condensati citoplasmatici senza membrana che contengono mRNA non tradotto, fattori di pre-inizio della traduzione e proteine leganti l'RNA (RBP)”, come indicato in ... (Continua)

Epilessia, i passi in avanti degli ultimi anni
L’epilessia rappresenta una delle patologie neurologiche più diffuse, particolarmente fra le persone anziane. Secondo i dati della World Health Organization la prevalenza è stimata tra il 5% e il 7% nella fascia d’età oltre i 65 anni, collocandola al terzo posto tra le malattie neurologiche, dopo l’ictus e la demenza. In Italia sono colpite oltre 550.000 persone, con una quota significativa di casi di farmacoresistenza pari a circa il 40%.
Ogni anno si registrano 30.000 nuovi casi mentre ... (Continua)

Terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Telethon ha inoltrato all’Ema la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio per la terapia genica per il trattamento di pazienti con la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una malattia genetica rara del sistema immunitario.
Già nel 2023 Fondazione Telethon si era assunta la responsabilità della commercializzazione della terapia genica per l’Ada-Scid, la rara immunodeficienza nota al pubblico come “malattia dei bimbi bolla”, diventando di fatto la prima charity al mondo ad ... (Continua)

Editing dell’Rna per la maculopatia essudativa
Sono in corso di reclutamento negli Stati Uniti i pazienti su cui verrà testata la prima terapia di editing dell’Rna con Crispr-Cas13 per trattare la maculopatia essudativa, nota anche come degenerazione maculare legata all’età di tipo neovascolare (nAMD) o “umida”.
Lo studio clinico BRIGHT in aperto, multicentrico, dovrebbe partire questo aprile, almeno a quanto attesta l’azienda sviluppatrice sul sito americano clinicaltrials.org. La terapia, nota come HG202 e sviluppata da un’azienda ... (Continua)

La terapia Car-T per la sclerodermia
È affetta da sclerosi sistemica (sclerodermia) refrattaria ai trattamenti, la prima paziente arruolata nel trial CATARSIS, uno studio di frontiera promosso da Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS in collaborazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
Si apre così, con tante speranze, una nuova era per i pazienti affetti da alcune malattie reumatologiche autoimmuni sistemiche (LES, sclerosi sistemica, dermatomiosite/polimiosite, vasculiti ANCA-associate), refrattarie ai ... (Continua)

Una terapia genica per l’insufficienza cardiaca
L’obiettivo è sempre quello di riparare un cuore danneggiato. Per questo, dopo le molecole a Rna oggetto del progetto europeo Rescue, guidato dall’Italia, è la volta di una nuova terapia genica che in un modello animale di grandi dimensioni si è dimostrata capace di invertire gli effetti dell’insufficienza cardiaca e ripristinare la funzionalità del cuore. La terapia sviluppata da un gruppo di ricercatori dell’Università dello Utah in un lavoro pubblicato su npj Regenerative Medicine ha ... (Continua)

Una speranza per l’epidermolisi bollosa
Un trapianto di pelle geneticamente modificata che può guarire l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva, la forma più invalidante di questa malattia rara. All’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è iniziata la selezione dei pazienti idonei e lo studio preclinico per lo sviluppo della terapia genica per questa patologia. In occasione della 19esima edizione delle giornate dedicate alle malattie rare in dermatologia pediatrica, l’Ospedale della Santa Sede fa il punto sulle terapie avanzate e sulle ... (Continua)

12 dubbi sulla salute dei capelli
Tra novembre e dicembre i nostri capelli vivono uno dei momenti più critici dell'anno. In generale, gli esperti stimano che in autunno ne perdiamo il 10-20% in più rispetto ad altri periodi. Non a caso, nella tradizione popolare, questi sono noti proprio come i mesi delle castagne e della caduta di foglie e capelli.
Ma sarà vero che tagliare i capelli li rinforza e ne rallenta la caduta?
E che i lavaggi frequenti li danneggiano?
Massaggiare il cuoio capelluto fortifica i bulbi oppure ... (Continua)

Le nanoparticelle che combattono i tumori
L’avvento delle nanoparticelle lipidiche ha rivoluzionato il campo della terapia genica. Utilizzate anche nello sviluppo di vaccini a base di mRNA contro il COVID-19, le nanoparticelle lipidiche hanno dimostrato un grande successo nelle applicazioni cliniche. Tuttavia, la capacità di queste particelle di incapsulare efficacemente molecole di DNA di grandi dimensioni rimane ancora un campo poco battuto.
La ricerca del NanoDelivery Lab della Sapienza, coordinata da Giulio Caracciolo e Daniela ... (Continua)

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