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Risultati da 11 a 20 DI 100

Terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
Se somministrata precocemente, la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini nati con una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (MLD), che porta alla perdita progressiva della capacità di camminare, parlare e interagire. A confermarlo è uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine che ha evidenziato come la terapia, se somministrata tempestivamente, sia in grado di preservare la funzione motoria ... (Continua)

Sindrome Vexas, scoperti i meccanismi alla sua base
Un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele – Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), in collaborazione con la Divisione di Genetica e Biologia Cellulare, ha pubblicato sulla rivista Nature Medicine uno studio che getta luce sui meccanismi alla base della sindrome VEXAS, una grave malattia infiammatoria che esita in insufficienza midollare legata all’invecchiamento e colpisce 1 persona su 4000, prevalentemente di sesso maschile, con età superiore ai 50 anni. Il lavoro è stato ... (Continua)

I geni che aumentano il rischio di cancro a seno e ovaio
Il rischio di sviluppare un tumore del seno a volte è scritto nei geni, i più conosciuti dei quali sono BRCA1 e BRCA2, resi noti da star quali Angelina Jolie e, più di recente, dalla top model Bianca Balti. Alcune varianti di questi geni espongono a un aumentato rischio di sviluppare una serie di tumori, in particolare quello della mammella e dell’ovaio nelle donne, ma anche quello del pancreas, prostata e dello stomaco.
Ed è soprattutto nella pre-menopausa, quindi nelle donne giovani, in ... (Continua)

Nuove prospettive per l’amiloidosi cardiaca
Uno studio internazionale, coordinato dall’Università di Trieste, in collaborazione con l’Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina, e dal National Amyloidosis Centre di Londra, può rivoluzionare le prospettive del trattamento precoce dell’amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CA), una malattia del cuore rara e progressiva, causata dall’accumulo anomalo di una proteina – la transtiretina – che si deposita nei tessuti cardiaci compromettendone la struttura e la funzione.
La ... (Continua)

Malattie rare, una terapia per la PTLD
AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha concesso la rimborsabilità a tabelecleucel, ad oggi, la prima terapia cellulare allogenica a cellule T specifica per il virus di Epstein-Barr (EBV) ottenuta da donatori sani, per il trattamento in monoterapia di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivata o refrattaria, che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.
La malattia ... (Continua)

Il Dna nascosto che rende letale il cancro del pancreas
Il cancro al pancreas è uno dei tumori più letali al mondo, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni del 13%. Questa prognosi sfavorevole è dovuta sia alla diagnosi tardiva che alla straordinaria capacità del tumore di adattarsi e resistere alle terapie. Ora, uno studio condotto da ricercatori dell’Università di Verona, dell’Università di Glasgow e del Botton-Champalimaud Pancreatic Cancer Centre ha scoperto un fattore nascosto alla base di questa adattabilità: il DNA extracromosomico ... (Continua)

Come si forma la memoria
Comprendere i processi attraverso i quali si formano, all’interno del cervello, le varie regioni cognitive è una sfida fondamentale nelle neuroscienze: il tema è al centro di uno studio condotto dall’Istituto di biofisica del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibf) di Pisa e dalla Scuola Normale Superiore con il supporto del Center for Human Technologies dell’Istituto Italiano di Tecnologia di Genova: sono stati indagati i meccanismi molecolari e cellulari che portano alla formazione delle ... (Continua)

La SMA si può prevenire
Una terapia genica somministrata in utero durante la gravidanza ha consentito di scongiurare l’insorgenza dell’atrofia muscolare spinale (SMA) in una bambina americana, che oggi ha due anni e mezzo e non mostra segni di malattia.
Il risultato è frutto del lavoro di ricercatori del St. Jude Children’s Research Hospital di Memphis, che ne hanno pubblicato i dettagli sul New England Journal of Medicine.
La SMA rappresenta la principale causa genetica di morte in età infantile nel mondo. La ... (Continua)

Terapia genica per la distrofia retinica da deficit di AIPL1
Grazie alla terapia genica quattro bambini (1-3 anni) non vedenti dalla nascita a causa di una malattia genetica rara (una grave distrofia retinica) hanno ottenuto miglioramenti della vista.
I risultati del nuovo trattamento, riportati su The Lancet, dimostrano che la terapia genica in età precoce può migliorare notevolmente la vista dei bambini con questa patologia.
Il trattamento (il primo per questo tipo di distrofia retinica) è stato sviluppato da esperti dall’Institute of ... (Continua)

Tumore della prostata, darolutamide aumenta la sopravvivenza
I nuovi dati di sottogruppo dello studio di Fase III ARANOTE mostrano che darolutamide più terapia di deprivazione androgenica (ADT) ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione radiologica (rPFS) nei pazienti con tumore della prostata ormonosensibile metastatico (mHSPC) ad alto e basso volume del 40% e del 70% rispettivamente, rispetto a placebo più ADT. I risultati completi sono stati presentati ad ASCO GU Congress 2025.
I risultati dello studio di Fase III ARANOTE presentati al ... (Continua)

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