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Emofilia, fitusiran riduce le emorragie
Si può ridurre il numero di emorragie nei soggetti con emofilia A o B grazie alla profilassi con fitusiran. A sostenerlo sono due studi di fase 3, il primo dei quali, ATLAS-INH, è apparso su The Lancet. Fitusiran è un micro-Rna inibitore che abbatte la produzione della proteina anticoagulante naturale, l’antitrombina.
I dati mostrano che due terzi degli uomini con emofilia A o B con inibitori che hanno ricevuto fitusiran profilattico non hanno avuto sanguinamenti che richiedano un ... (Continua)

Nuove prospettive per amiloidosi, porfiria ed emofilia
Amiloidosi ereditaria legata alla transtiretina (ATTR), porfirie, emofilia, ipercolesterolemia familiare e alcune patologie complemento mediate come l’emoglobinuria parossistica notturna sono tra le patologie che nei prossimi anni potrebbero avere delle nuove ed efficaci terapie grazie a nuovi approcci terapeutici basati sulla tecnica dell’RNA interference (RNAi).
Questo è quanto emerso nell’ambito di un incontro organizzato dall’Osservatorio Malattie Rare (OMAR) in occasione della X ... (Continua)

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