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09/12/2020 11:36:00 bb1111 consente l’eliminazione degli eventi vaso-occlusivi severi

Terapia genica per l’anemia falciforme
Efficace la terapia genica bb1111 in pazienti affetti da Anemia Falciforme (AF). Lo studio di fase 1/2 HGB-206 presentato da blubird bio mostra una completa eliminazione degli eventi vaso-occlusivi severi (VOE) e dei VOE, definiti come da protocollo di studio, dopo un follow-up tra 6 e 24 mesi. Questi dati saranno presentati in occasione dell’edizione virtuale del 62° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH).
“Ad oggi, dopo aver raccolto dati per oltre due anni, ... (Continua)

18/10/2016 12:46:00 La tecnica di editing genetico applicata alla malattia del sangue

Crispr-Cas9 cura anche l'anemia
L'anemia falciforme può essere trattata grazie alla tecnica di editing genetico nota con la sigla Crispr-Cas9. Lo dice uno studio pubblicato su Science Translational Medicine da un team dell'Università della California di Berkeley, dell'Università della California di San Francisco e della University of Utah School of Medicine.
La tecnica prevede nello specifico la correzione attraverso la tecnica delle cellule staminali ematopoietiche prelevate dal sangue di pazienti affetti da anemia ... (Continua)

15/09/2015 12:15:00 Identificati nuovi geni per la regolazione dell'altezza

C'è un effetto isola nel Dna
Geni in grado di ridurre l’altezza, scoperti insieme ad altri che regolano l’emoglobina e i livelli del colesterolo e di altri lipidi nel sangue. Questi i risultati più recenti della ricerca condotta dal gruppo SardiNIA (ProgeNIA), che studia il modo in cui caratteri ereditabili del DNA influenzano i parametri biomedici sull’isola più fertile per la genetica, la Sardegna.
Il team guidato da Francesco Cucca, direttore dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Consiglio nazionale delle ... (Continua)

26/05/2015 17:24:00 Sostanza poco utilizzata nonostante i benefici
Anemia falciforme, l'uso di idrossiurea è insufficiente
L'utilizzo dell'idrossiurea comporta vantaggi indubbi in caso di anemia falciforme con algie acute da emolisi, ma 3 pazienti su 4 non accedono al trattamento. A sottolinearlo è uno studio pubblicato su Jama da un team del Lewin Group di Falls Church guidato da Nicolas Stettler, che spiega: “le linee guida 2014 del National Heart, Lung, and Blood Institute per il trattamento degli adulti con anemia falciforme e tre o più episodi dolorosi da moderati a gravi raccomandano l'uso dell'idrossiurea, ... (Continua)
20/04/2015 11:59:00 La scoperta aiuta la diagnosi delle patologie ematiche

Il globulo rosso è una lente d’ingrandimento
I globuli rossi possono essere considerati come delle microscopiche lenti con ben definite proprietà quali ingrandimento e lunghezza focale variabile, proprio come una macchina fotografica con lo zoom.
È la nuova scoperta realizzata presso i laboratori dell’Istituto di cibernetica del Consiglio nazionale delle ricerche (Icib-Cnr) di Pozzuoli da un gruppo di ricercatori che fa capo al direttore Pietro Ferraro, in collaborazione con il Centre for Advanced biomaterials for health care ... (Continua)

12/05/2014 12:21:47 A disposizione dei ricercatori nuovi sistemi per la riscrittura dei geni

La chirurgia genomica
Il futuro della ricerca medica è in larga parte legato alle conoscenze sul genoma umano, che via via si accumulano. La sfida in atto riguarda però la possibilità di incidere direttamente sul Dna modificando i geni all'interno di una singola cellula.
È il caso ad esempio dell'anemia falciforme, una grave malattia debilitante e spesso dall'esito infausto provocata dall'alterazione di una sola dei tre miliardi di paia di basi del Dna del paziente. I ricercatori sanno bene dove si trova l'errore ... (Continua)

08/03/2011 Dai primi test di fase I esiti positivi

Create cellule blindate resistenti all'HIV
Un gruppo di ricercatori americani è riuscito a creare cellule del sistema immunitario resistenti al virus dell'HIV.
I linfociti CD4+, target prediletti dell'HIV, sono stati isolati da sei pazienti sieropositivi e poi geneticamente modificati per renderli resistenti.
Le cellule sono poi state re-iniettate negli stessi pazienti e si sono dimostrate in grado di sopravvivere e moltiplicarsi, infatti, a un anno dalla terapia, risultano aumentate numericamente nel sangue dei pazienti e ... (Continua)

09/02/2010 Presto disponibile un test genetico per ogni coppia che vuole un bambino

Un test per predire le malattie dei figli
Potrebbe essere messo in vendita fra poco un test che consentirà alle coppie intenzionate ad avere figli di verificare la possibilità che il bambino sviluppi gravi malattie genetiche. Si parla in particolare di fibrosi cistica, atrofia muscolare spinale, anemia falciforme e altre malattie rare.
Il test verrà prodotto dalla Consyl, l'azienda statunitense che ha già annunciato di voler mettere in vendita il test anche on line. Secondo il quotidiano inglese Times, il prezzo dovrebbe aggirarsi ... (Continua)

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