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17/04/2025 15:34:00 Più difficile la disponibilità continua di sangue sicuro

I cambiamenti climatici minacciano le trasfusioni
Anche il sangue per le trasfusioni subisce conseguenze negative dai cambiamenti climatici in corso.
A lanciare l’allarme sono i ricercatori dell’Università della Sunshine Coast e della Croce Rossa Australiana Lifeblood su The Lancet Planetary Health, con una revisione completa della letteratura scientifica sul tema, secondo cui il cambiamento climatico potrebbe influire su ogni fase della catena di approvvigionamento del sangue.
I problemi di salute, la diffusione di malattie infettive e ... (Continua)

26/04/2024 09:45:00 L’editing del genoma garantisce il successo nel 90 per cento dei casi

La tecnica Crispr per talassemia e anemia falciforme
Guariti grazie alle “forbici” molecolari in grado di correggere i difetti del DNA. Sono i pazienti con talassemia e anemia falciforme coinvolti in due studi internazionali, pubblicati ora sullo stesso fascicolo della rivista New England Journal of Medicine, che hanno visto l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù tra i centri di ricerca protagonisti della sperimentazione, basata sulla tecnica di editing genetico nota con il nome di CRISPR-Cas9.
Il 91% dei pazienti talassemici, documentano gli ... (Continua)

17/01/2024 12:45:00 Evenienza più frequente di quanto si pensi

Ictus pediatrico, trattamento e recupero
L'ictus che colpisce i bambini è più frequente di quanto si pensi. A dirlo è uno studio indiano firmato dal dott. Pradnya Gadgil. In molti casi, infatti, l'ictus potrebbe non essere diagnosticato oppure trattato in maniera sbagliata.
Fra i giovani pazienti colpiti da ictus e ricoverati, i ricercatori indiani hanno scoperto che soltanto una piccola percentuale aveva ricevuto un trattamento corretto e una giusta diagnosi entro le prime quattro ore dalla crisi.
Nella maggior parte dei casi, ... (Continua)

14/09/2023 11:45:00 La terapia genica potrebbe portare a risultati positivi

La tecnica Crispr-Cas9 per l’anemia falciforme
La tecnica genetica Crispr-Cas9 potrebbe rappresentare un’ottima opportunità terapeutica per l’anemia falciforme. Lo rivela un nuovo studio pubblicato sul New England Journal of Medicine da un team del Comer Children’s Hospital dell’Università di Chicago.
Finora, l’unica opzione terapeutica è il trapianto intensivo di midollo osseo da fratelli o donatori compatibili. I ricercatori americani hanno utilizzato la tecnica di editing genetico per modificare geni specifici nelle cellule staminali, ... (Continua)

10/07/2023 09:30:00 Il farmaco sembra in grado di controllare la sintesi dei globuli rossi

Policitemia vera, rusfertide rende inutili i salassi
Una nuova speranza di cura per una malattia sì rara e dal decorso solitamente cronico, ma pure potenzialmente in grado di determinare eventi vascolari improvvisi. E potenzialmente fatali.
La policitemia vera può essere definita una neoplasia ematologica, a tutti gli effetti. Si manifesta con una proliferazione incontrollata di tutte le cellule del sangue: a partire dai globuli rossi. Da qui l’innalzamento dei valori dell’ematocrito (percentuale in volume di globuli rossi nel sangue intero) e ... (Continua)

12/06/2023 09:45:00 Il trattamento dimostra efficacia a lungo termine

Terapia genica efficace per beta-talassemia e anemia
La strada per l’arrivo della terapia genica nel trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e dell’anemia falciforme è ormai tracciata. Un’evoluzione in fieri, oggi confermata dall’aggiornamento dei dati di follow-up anticipati all’apertura del congresso della European Hematology Association di Francoforte.
Exa-cel – questo il nome della terapia genica sviluppata da Vertex assieme a Crispr Therapeutics e basata sulla tecnologia che ha permesso a Jennifer Doudna e a ... (Continua)

01/02/2023 La nuova piattaforma aiuterà i ricercatori a testare i farmaci

Una milza su chip per superare l’anemia falciforme
Un chip ha permesso di ricostruire, in maniera semplificata, la milza e il suo importantissimo ruolo come “filtro” del sangue: in particolare, il chip mostra i problemi che insorgono per i milioni di persone in tutto il mondo affette da anemia falciforme, una malattia che produce una forma alterata di globuli rossi che possono ostruire la milza, mettendo i pazienti in pericolo di vita.
La piattaforma è stata messa a punto dai ricercatori del Massachusetts Institute of Technology (Mit) di ... (Continua)

25/01/2023 Si valuta l’immissione in commercio per exa-cel

Nuova terapia genica per le malattie del sangue
Vertex Pharmaceuticals (Europa) e CRISPR Therapeutics annunciano che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT).
La presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in ... (Continua)

03/11/2022 11:20:00 La tecnologia utilizzata per superare la carenza dei dati disponibili

Dall’intelligenza artificiale dati per malattie ematologiche
Dall'intelligenza artificiale nascono dati sintetici per facilitare lo studio di malattie ematologiche rare come l'anemia falciforme e la leucemia mieloide acuta. Il progetto Horizon Europe SYNTHEMA (Synthetic generation of hematological data over federated computing frameworks), a cui partecipa l'Università di Bologna, svilupperà tecniche innovative basate sull'intelligenza artificiale per affrontare e superare l'attuale scarsità e frammentazione dei dati disponibili su queste patologie ... (Continua)

19/01/2022 17:00:00 Trattamento mirato per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti

Nuova terapia per l’anemia falciforme
Novartis ha annunciato oggi che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità Adakveo® (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso occlusive crises - VOC) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a sedici anni che abbiano presentato almeno due VOC nel corso dei dodici mesi precedenti. Crizanlizumab – al quale AIFA ha riconosciuto il requisito dell’innovatività condizionata – può essere somministrato come ... (Continua)

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