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Emoglobinuria parossistica notturna, ecco Iptacopan
Colpisce tra le dieci e le venti persone su un milione. Non è una malattia genetica, ma insorge dalla mutazione somatica del Dna di una cellula staminale emopoietica, che ha il compito di generare globuli rossi. È l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una patologia che causa la distruzione degli eritrociti con conseguente calo del livello di emoglobina. Contro questa malattia cronica, solo di recente sono stati sviluppati e approvati negli Stati Uniti e in Europa farmaci che possono ... (Continua)

Crovalimab per l’emoglobinuria parossistica notturna
È stato approvato l’uso di crovalimab – un nuovo anticorpo monoclonale riciclante che inibisce la proteina C5 del sistema del complemento – in adulti e adolescenti (a partire dai 12 anni di età e di peso pari o superiore a 40 kg) affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), a prescindere che siano o non siano stati precedentemente trattati con inibitori della proteina C5. La EPN è una malattia ematologica rara e potenzialmente fatale, a causa della quale i globuli rossi vengono ... (Continua)

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