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Crovalimab per l’emoglobinuria parossistica notturna
È stato approvato l’uso di crovalimab – un nuovo anticorpo monoclonale riciclante che inibisce la proteina C5 del sistema del complemento – in adulti e adolescenti (a partire dai 12 anni di età e di peso pari o superiore a 40 kg) affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), a prescindere che siano o non siano stati precedentemente trattati con inibitori della proteina C5. La EPN è una malattia ematologica rara e potenzialmente fatale, a causa della quale i globuli rossi vengono ... (Continua)

Emoglobinuria parossistica notturna, ecco ravulizumab
Ravulizumab ha ottenuto dall’Aifa la rimborsabilità per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con emolisi con sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, e anche per pazienti adulti clinicamente stabili dopo essere stati trattati con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi.
Ravulizumab è il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione, che offre sicurezza ed efficacia comparabili a quelle di ... (Continua)

Nuove prospettive per amiloidosi, porfiria ed emofilia
Amiloidosi ereditaria legata alla transtiretina (ATTR), porfirie, emofilia, ipercolesterolemia familiare e alcune patologie complemento mediate come l’emoglobinuria parossistica notturna sono tra le patologie che nei prossimi anni potrebbero avere delle nuove ed efficaci terapie grazie a nuovi approcci terapeutici basati sulla tecnica dell’RNA interference (RNAi).
Questo è quanto emerso nell’ambito di un incontro organizzato dall’Osservatorio Malattie Rare (OMAR) in occasione della X ... (Continua)

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