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Diabete, le staminali lo curano
Cinque anni fa il Time annoverava la terapia con cellule staminali per la cura del diabete di tipo 1 tra le innovazioni che avrebbero rivoluzionato il mondo della salute negli anni a seguire. Allora l’approccio iniziava a fare il suo ingresso in clinica e oggi iniziano ad arrivare le prime conferme. Un piccolo studio clinico condotto su 14 persone con diabete di tipo 1 ha infatti dimostrato l’efficacia e la sicurezza di una terapia sperimentale (zimislecel, sviluppata da Vertex) a base di isole ... (Continua)

Una terapia genica per la LAD-I
Grazie a una terapia genica 9 bambini con un grave deficit di adesione leucocitaria di tipo I (LAD-I), una malattia rara che impedisce al sistema immunitario di difenderli dalle infezioni anche più banali, hanno visto ripristinata la funzione immunitaria in modo duraturo. Lo rivela uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, in cui l’autore senior Donald Kohn riporta i risultati a due anni su nove pazienti di età compresa tra 5 mesi e 9 anni che hanno ricevuto la terapia presso ... (Continua)

Sindrome Vexas, scoperti i meccanismi alla sua base
Un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele – Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), in collaborazione con la Divisione di Genetica e Biologia Cellulare, ha pubblicato sulla rivista Nature Medicine uno studio che getta luce sui meccanismi alla base della sindrome VEXAS, una grave malattia infiammatoria che esita in insufficienza midollare legata all’invecchiamento e colpisce 1 persona su 4000, prevalentemente di sesso maschile, con età superiore ai 50 anni. Il lavoro è stato ... (Continua)

Cellule Carcik contro la leucemia linfoblastica acuta
Uno studio clinico condotto dalla Fondazione Tettamanti e dall’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo ha dimostrato l’efficacia e l’elevata tollerabilità delle cellule CARCIK ottenute da donatori sani, nel trattamento di 36 pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B con ricaduta di malattia dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore. Le CARCIK sono linfociti T modificati geneticamente in laboratorio affinché, una volta infusi nei pazienti, siano in grado di ... (Continua)

Terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Telethon ha inoltrato all’Ema la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio per la terapia genica per il trattamento di pazienti con la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una malattia genetica rara del sistema immunitario.
Già nel 2023 Fondazione Telethon si era assunta la responsabilità della commercializzazione della terapia genica per l’Ada-Scid, la rara immunodeficienza nota al pubblico come “malattia dei bimbi bolla”, diventando di fatto la prima charity al mondo ad ... (Continua)

Dal cordone le cellule per guarire
Le cellule Carcik (Chimeric Antigen Receptor-Cytokine Induced Killer), varianti allogeniche (che derivano cioè da un donatore diverso dal ricevente) delle cellule Car-T sviluppate dalla Fondazione Tettamanti di Monza per alcune forme di tumori del sangue, ora possono essere ottenute anche da sangue fresco o crioconservato del cordone ombelicale.
Un passo avanti importante perché semplifica ulteriormente il loro processo di produzione, già più semplice, meno costoso e meno invasivo rispetto ... (Continua)

Il cordone ombelicale può salvare i nati prematuri
Donare il sangue è vitale. Ma accanto alle forme tradizionali di donazione, esiste anche quella meno conosciuta di sangue di cordone ombelicale, cioè di sangue rimasto nella placenta e nel cordone dopo il parto e chele mamme e i papà possono decidere di donare. Il sangue donato viene abitualmente utilizzato come sorgente di cellule staminali ematopoietiche, da utilizzare per il trapianto di pazienti con malattie ematologiche che non hanno un donatore familiare.
Tuttavia, è possibile ... (Continua)

Le staminali per la cura delle malattie della cornea
Le cellule staminali cordonali potranno essere riprogrammate per curare patologie croniche come la cecità, dovuta a gravi danni alle cornee. Lo si può prevedere guardando i risultati di un importante studio pubblicato dalla rivista scientifica “The Lancet”, realizzato dagli oftalmologi dell’Università di Osaka, che ha dimostrato come la riprogrammazione delle cellule staminali del sangue sia efficace per la rigenerazione della retina, all’esito del trapianto delle suddette cellule staminali ... (Continua)

Intra-Ker, la prima cornea artificiale ibrida
Un’esplosione nel 2012 durante la guerra in Siria l’aveva privata della vista a entrambi gli occhi. L’innesto della prima cornea artificiale ibrida, frutto della ricerca italiana, le ha restituito tre decimi di acuità visita e la possibilità di tornare a vedere. Rasha, rifugiata palestinese dalla Siria, è una dei primi tre pazienti sottoposti al trapianto della prima cornea artificiale ibrida, sviluppata in Italia e pensata per persone ad alto rischio di rigetto.
La nuova cornea artificiale ... (Continua)

Trapianto autologo di staminali per il diabete
“Svolta per i pazienti con diabete tipo 1 grazie al trapianto di cellule staminali nel pancreas. La paziente era però sotto immunosoppressori, che non sarebbero necessari in caso di trapianto autologo”, commenta così il Prof. Luca Pierelli del Dipartimento di Medicina Sperimentale Sapienza Roma e Consulente per la direzione medica In Scientia Fides i risultati dello studio cinese del Research Institute of Transplant Medicine, Organ Transplant Center del Tianjin First Central Hospital pubblicato ... (Continua)

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