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Nuove speranze per la distrofia muscolare di Duchenne
Da uno studio scientifico pubblicato sulla rivista EMBO Molecular Medicine, emergono nuovi elementi per la cura della Distrofia muscolare di Duchenne, una delle più frequenti forme di miopatia ereditaria, la cui conseguenza è un progressivo e irreversibile indebolimento della struttura e della funzione dei muscoli scheletrici.
La ricerca è a cura di un team dell’Istituto di chimica biomolecolare del Consiglio nazionale delle ricerche di Pozzuoli (Cnr-Icb), coordinati da Fabio Arturo Iannotti ... (Continua)

La terapia genica ridà la vista a due bambini
Oggi distinguono meglio i dettagli e riescono a muoversi con fiducia negli ambienti poco illuminati, senza timore di inciampare negli oggetti: un fratellino e una sorellina di 8 e 3 anni, affetti dalla stessa forma di distrofia retinica ereditaria, hanno riacquistato importanti capacità visive in seguito al trattamento con terapia genica. Gli interventi sono stati eseguiti in collaborazione dalle unità di Oculistica della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e ... (Continua)

Un’iniezione per curare la cornea
Addio trapianto di cornea, basta una semplice iniezione per guarire l’organo e ridare la vista a milioni di pazienti in tutto il mondo. Ad annunciarlo sono gli esperti del settore riuniti a congresso dalla Società italiana di scienze oftalmologiche.
L’iniezione di cellule endoteliali è già stata testata con successo su 300 pazienti in Giappone e San Salvador e si trova ora in fase II di sperimentazione negli Stati Uniti. Il prossimo anno partirà un trial europeo coordinato dall’Italia.
Il ... (Continua)

Duchenne, le cellule che riparano i muscoli
Un team dell’Università della California di Davis propone l’utilizzo di cellule in grado di riparare i muscoli per curare la distrofia di Duchenne. La ricerca, guidata da Craign McDonald, costituisce una possibile speranza per la malattia a base genetica che pregiudica il funzionamento dei muscoli provocando debolezza e infiammazione sistemica.
La Duchenne non fa distinzioni di sorta e colpisce tutti i muscoli, quindi anche il cuore e quelli che sovrintendono alla respirazione, rendendo ... (Continua)

Prima terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (MLD). A dimostrarlo sono i risultati a lungo termine – pubblicati oggi sulla prestigiosa rivista The Lancet – che descrivono il profilo di sicurezza ed efficacia, in 29 bambini affetti da MLD, del primo farmaco a base di terapia genica per questa patologia, approvato dalla Commissione Europea nel dicembre 2020 ... (Continua)

Distrofia miotonica, un passo avanti verso la terapia genica
Una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è stata messa a punto in uno studio preclinico, utilizzando cellule derivate dai pazienti e un modello murino che mostra diverse caratteristiche della malattia.
Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale Molecular Therapy Nucleic Acids, è coordinato da Germana Falcone, dell’Istituto di biochimica e biologia cellulare del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibbc), e partecipa al ... (Continua)

La terapia genica per la distrofia miotonica
Una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è stata messa a punto in uno studio preclinico, utilizzando cellule derivate dai pazienti e un modello murino che mostra diverse caratteristiche della malattia.
Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale Molecular Therapy Nucleic Acids, è coordinato da Germana Falcone, dell’Istituto di biochimica e biologia cellulare del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibbc), e partecipa al ... (Continua)

Nuova molecola per le distrofie rare
Una piccola molecola individuata per il trattamento della fibrosi cistica potrebbe essere utile anche per le sarcoglicanopatie, malattie genetiche rare appartenenti al gruppo delle distrofie muscolari dei cingoli per le quali non è al momento disponibile alcuna terapia specifica.
Lo suggeriscono i risultati ottenuti in un nuovo modello animale della malattia dal gruppo di ricerca della Professoressa Dorianna Sandonà del Dipartimento di Scienze Biomediche dell'Università di Padova appena ... (Continua)

Sindrome di Hurler, efficace la terapia genica
Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) per una rara malattia genetica dell’infanzia, la sindrome di Hurler, che compromette la crescita e lo sviluppo cognitivo e può portare alla morte già entro l’adolescenza per complicanze cardiovascolari e respiratorie.
Forti della lunga e solida esperienza su altre malattie genetiche, i ricercatori dell’SR-Tiget sono riusciti a correggere in modo efficace il ... (Continua)

Tumori della pelle, nuova luce sui processi molecolari
I raggi UV, ovvero la componente ultravioletta della luce solare, colpiscono le cellule della pelle causando modifiche nella struttura del DNA che, se non riparate, incrementano l’insorgenza di mutazioni genetiche. Poiché l’accumulo di mutazioni contribuisce allo sviluppo di tumori, proteggersi dalla luce UV è fondamentale per prevenire i tumori cutanei.
Nelle cellule umane, il NER (dall’inglese, nucleotide excision repair) è l’unico meccanismo molecolare noto in grado di riparare le lesioni ... (Continua)

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