ARTICOLI TROVATI : 38

Risultati da 11 a 20 DI 38

Mielodisplasia, l’importanza di una terapia personalizzata
Le mielodisplasie colpiscono circa 3.000 italiani ogni anno, con un’età media di 75 anni. In quasi la metà dei casi, i pazienti con sindromi mielodisplastiche che presentano sideroblasti ad anello, trattati con la nuova terapia luspatercept, sono liberi dalle trasfusioni di sangue per almeno 8 settimane.
Si tratta di un grande vantaggio in termini di qualità della vita e nel quadro di una riduzione del danno d’organo associato all’accumulo di ferro introdotto con le trasfusioni.
I sintomi ... (Continua)

Sindrome di Dravet, fenfluramina per le crisi epilettiche
È disponibile anche in Italia la fenfluramina per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Dravet. Il farmaco sviluppato d Ucb ha ottenuto l’autorizzazione al rimborso dopo aver dimostrato, negli studi registrativi, una riduzione della frequenza delle crisi convulsive rispetto al placebo. È indicato nel trattamento di questa rara e complessa forma di epilessia, in aggiunta ad altri farmaci anticrisi, per pazienti di età pari o superiore ai due anni.
La a fenfluramina ... (Continua)

Nuovo farmaco per l’acondroplasia
L’Agenzia italiana del farmaco ha approvato l’immissione in commercio di Voxzogo, il primo medicinale ad essere approvato in Europa per il trattamento dei bambini con acondroplasia, la forma più comune di displasia scheletrica. La patologia comporta la bassa statura sproporzionata delle persone che ne sono affette e colpisce in media circa un bambino su 25 mila nati. L’opzione terapeutica sviluppata da BioMarin può essere somministrata, sotto forma di un’unica iniezione sottocute al giorno e ... (Continua)

Una terapia per la XLHED
La Fondazione EspeRare e il Gruppo Pierre Fabre hanno annunciato che il primo paziente dello studio clinico EDELIFE ha ricevuto le tre fasi di iniezione come previsto. Lo studio cardine è il primo nel suo genere, dato che il trattamento viene somministrato al bambino affetto da XLHED (displasia ectodermica ipoidrotica X-linked) mentre si trova ancora nell'utero. Lo studio intende confermare l'efficacia e la sicurezza dell'ER004 somministrata come trattamento prenatale ai bambini maschi affetti ... (Continua)

Palovarotene per la fibrodisplasia ossificante progressiva
Ipsen ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato di sottoporre per Priority Review la nuova domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (NDA) del farmaco sperimentale palovarotene per il trattamento dei pazienti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), un disordine genetico ultra-raro.
Ipsen è impegnata nell’approvazione di palovarotene, agonista selettivo orale del recettore gamma dell’acido retinoico (RARγ), per la ... (Continua)

Tumore del pancreas, possibile cura con la decitabina
È stato arruolato a Verona il primo paziente per lo studio ORIENTATE, la sperimentazione clinica che esplorerà il “riposizionamento” – o utilizzo alternativo – del farmaco decitabina contro l'adenocarcinoma duttale pancreatico (PDAC), comunemente indicato come cancro del pancreas, in fase avanzata e resistente alle terapie.
Lo studio clinico nasce da due ricercatori, Luca Cardone del CNR e dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena (IRE) - IRCCS di Roma, promotore dello studio, e Michele ... (Continua)

L’alginato per le impronte dentali
La presa d'impronta dentale, quando si ha che fare con gli adulti, non presenta particolari difficoltà né per l'odontoiatra, né per i pazienti, se non in casi del tutto eccezionali. Diverso è il discorso nel momento in cui il professionista si trova a dover prendere l'impronta di un bambino, e soprattutto nel caso di bambini molto piccoli, talvolta al di sotto dei tre anni. In situazioni simili è fondamentale ridurre al minimo il livello d'ansia del paziente, nonché usare accessori e materiali ... (Continua)

Displasia cervicale in gravidanza, sempre meno rischi
Le donne in gravidanza colpite da displasia cervicale di grado 3 (CIN3) corrono sempre meno rischi per il trattamento della malattia. Lo dimostra un nuovo studio apparso su Annals of Internal Medicine e firmato da un team del Karolinska Institutet di Stoccolma.
È nota la correlazione fra trattamento di CIN3 e aumento di parti pretermine, sepsi neonatale e morte precoce del lattante, ma i rischi sembrano essersi assottigliati nel corso degli ultimi anni grazie all’evoluzione delle ... (Continua)

Cure personalizzate per le sindromi mielodisplastiche
Le sindromi mielodisplastiche sono sempre più curabili grazie alle analisi genetiche.
Si è appena concluso il censimento, relativo all’ultimo dato annuale disponibile, dei pazienti affetti da Sindromi Mielodisplastiche (MDS) all’interno del quale sono state identificate persone, diagnosticate e curate, negli oltre 70 Centri FISIM dislocati su tutto il territorio nazionale, per fornire una vera e propria fotografia di questa popolazione di pazienti, definendone le caratteristiche cliniche ed ... (Continua)

Beatrix per la diagnosi di tumori e neuropatologie
Una particolare tecnica, Beatrix, genera un mosaico genetico dal quale evincere la presenza di malattie del neurosviluppo e tumori.
La tecnica è stata messa a punto da studiosi dell'Istituto di nanoscienze (Cnr-Nano) e dell'Istituto di neuroscienze (Cnr-In) del Cnr e della Scuola Normale di Pisa nel laboratorio Nest di Pisa.
"Il mosaicismo - spiega Gian Michele Ratto di Cnr-Nano che ha coordinato il team - è la condizione in cui all'interno di un organo sono presenti diversi patrimoni ... (Continua)

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