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Pirtobrutinib contro la Leucemia Linfatica Cronica
La Commissione Europea (CE) approva Pirtobrutinib, inibitore non-covalente (reversibile) della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia linfatica cronica (CLL) recidivante o refrattaria precedentemente trattati con un inibitore di BTK.
“L’approvazione europea rappresenta un passo cruciale nell’estensione delle opzioni terapeutiche dei pazienti con Leucemia Linfatica Cronica – afferma Paolo Ghia, Direttore Programma di Ricerca Strategica sulla ... (Continua)

Sclerosi multipla, efficace tolebrutinib
Sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) i risultati positivi dello studio di fase 3 HERCULES, che dimostrano come tolebrutinib abbia ritardato la progressione della disabilità nelle persone con sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante (nrSPMS), per le quali attualmente non esistono opzioni terapeutiche approvate. Questi risultati supportano ulteriormente la differenziazione del meccanismo d’azione di tolebrutinib, farmaco orale capace di penetrare nel ... (Continua)

La Sindrome di Phelan-McDermid
Una ricerca coordinata dall’Istituto di neuroscienze del Consiglio nazionale delle ricerche di Vedano al Lambro, condotta in collaborazione con ricercatori e ricercatrici dell’Università di Ulm e della Vanderbilt University di Nashville, ha approfondito lo studio della Sindrome di Phelan-McDermid (PMS), rara condizione genetica per la quale ad oggi non esistono cure, che rientra tra i disturbi del neurosviluppo: è caratterizzata, infatti, da disabilità intellettiva, tratti autistici e sintomi ... (Continua)

Covid, un antivirale che previene l’infezione
Sono stati presentati nuovi dati sull’efficacia dell’antivirale ensitrelvir in caso di Covid. A farlo è la casa farmaceutica che lo ha sviluppato, Shionogi, durante l’ultima conferenza sui retrovirus e le infezioni opportunistiche (CROI).
SCORPIO-PEP è il primo e unico studio di fase III su un antivirale orale per COVID-19 come profilassi post-esposizione a raggiungere l’endpoint primario di prevenzione del COVID-19.
Lo studio ha soddisfatto sia ... (Continua)

L’IA cancella anche la paralisi
Con l’aiuto dell’Intelligenza Artificiale un uomo paralizzato è riuscito a controllare un braccio robotico per diversi mesi. L’interfaccia, sviluppata dai ricercatori dell’Università di San Francisco e descritta sulle pagine di Cell, ha funzionato per ben 7 mesi senza bisogno di regolazioni. Si consideri che dispositivi del genere finora garantivano un funzionamento senza problemi per 1 o 2 giorni.
Gli esperti sono partiti dall'analisi dei profili di ... (Continua)

Tumori alla prostata avanzati, una svolta nelle cure?
I risultati di uno studio dell’Istituto Europeo di Oncologia, appena pubblicati sulla prestigiosa rivista Lancet Oncology, dimostrano che la combinazione di una breve terapia ormonale con la radioterapia stereotassica raddoppia la sopravvivenza senza progressione di malattia nei pazienti con un tumore della prostata, quando, anni dopo il trattamento iniziale (chirurgia o radioterapia), la malattia si ripresenta con poche metastasi (oligometastasi). La ricerca, sostenuta da Fondazione AIRC ... (Continua)

Terapia genica per la distrofia retinica da deficit di AIPL1
Grazie alla terapia genica quattro bambini (1-3 anni) non vedenti dalla nascita a causa di una malattia genetica rara (una grave distrofia retinica) hanno ottenuto miglioramenti della vista.
I risultati del nuovo trattamento, riportati su The Lancet, dimostrano che la terapia genica in età precoce può migliorare notevolmente la vista dei bambini con questa patologia.
Il trattamento (il primo per questo tipo di distrofia retinica) è stato sviluppato da esperti dall’Institute of ... (Continua)

Insufficienza renale, analisi del suono limita la chirurgia
Un gruppo di ricercatori del Dipartimento di Bioingegneria dell'Istituto Mario Negri Bergamo ha sviluppato un innovativo metodo per il monitoraggio delle fistole arterovenose nei pazienti in emodialisi, un approccio che porterà alla diagnosi precoce delle complicazioni in pazienti con insufficienza renale cronica, riducendo la necessità di interventi urgenti.
Le fistole arterovenose, create chirurgicamente per garantire un accesso vascolare duraturo e affidabile durante la emodialisi, sono ... (Continua)

Cancro al seno, efficace datopotamab
Datopotamab deruxtecanq (Dato-DXd) è stato raccomandato per l'approvazione nell'Unione Europea per il trattamento di pazienti adulti con cancro della mammella positivo al recettore ormonale (HR), HER2-negativo (IHC 0, IHC 1+ o IHC 2+/ISH-) non resecabile o metastatico, che hanno ricevuto una terapia endocrina e almeno una linea di chemioterapia nella malattia avanzata. Datopotamab deruxtecan è un anticorpo farmaco-coniugato specificamente ingegnerizzato per essere diretto contro la proteina ... (Continua)

La gestione dei pazienti con amiloidosi cardiaca
Nuove speranze di cura per l’amiloidosi cardiaca arrivano dall’ultimo congresso della Società Italiana di Cardiologia di Roma. Oltre a presentare il primo documento di consenso per la gestione e la presa in carico dei pazienti, gli esperti hanno annunciato l’arrivo nel 2026 del primo farmaco in grado di spegnere il gene all’origine della patologia.
Il documento è stato realizzato dalla Sic e dall'Associazione nazionale medici cardiologi ospedalieri (Anmco) ed è stato appena pubblicato sul ... (Continua)

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