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Policitemia vera, rusfertide rende inutili i salassi
Una nuova speranza di cura per una malattia sì rara e dal decorso solitamente cronico, ma pure potenzialmente in grado di determinare eventi vascolari improvvisi. E potenzialmente fatali.
La policitemia vera può essere definita una neoplasia ematologica, a tutti gli effetti. Si manifesta con una proliferazione incontrollata di tutte le cellule del sangue: a partire dai globuli rossi. Da qui l’innalzamento dei valori dell’ematocrito (percentuale in volume di globuli rossi nel sangue intero) e ... (Continua)

Terapia genica efficace per beta-talassemia e anemia
La strada per l’arrivo della terapia genica nel trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e dell’anemia falciforme è ormai tracciata. Un’evoluzione in fieri, oggi confermata dall’aggiornamento dei dati di follow-up anticipati all’apertura del congresso della European Hematology Association di Francoforte.
Exa-cel – questo il nome della terapia genica sviluppata da Vertex assieme a Crispr Therapeutics e basata sulla tecnologia che ha permesso a Jennifer Doudna e a ... (Continua)

Nuova terapia genica per le malattie del sangue
Vertex Pharmaceuticals (Europa) e CRISPR Therapeutics annunciano che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT).
La presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in ... (Continua)

Beta-talassemia, la terapia genica la cura
Sono stati presentati nei giorni scorsi i dati di diversi studi sulla terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) in pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).
I dati sono stati presentati in occasione dell'edizione virtuale dell’EHA2021, il 26° Congresso annuale della European Hematology Association.
"I dati clinici che stiamo acquisendo nel tempo continuano a produrre i risultati che avevamo sperato, con pazienti liberi da trasfusioni che mantengono livelli di ... (Continua)

Nuovo ingrediente per potenziare le staminali
La terapia genica ha già raggiunto importanti successi, ma la sua applicazione è ancora ristretta a poche malattie e a pochi tipi di cellule.
Per ogni tipologia di cellule che vogliamo correggere occorre infatti mettere a punto protocolli di laboratorio specifici, che siano insieme efficaci ed efficienti. Un nuovo studio pubblicato su Cell Stem Cell dal laboratorio guidato da Anna Kajaste-Rudnitski presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, in ... (Continua)

Adrenoleucodistrofia e beta-talassemia
Analizzare l'impatto che queste due patologie hanno sulla vita dei pazienti, concentrandosi sull'importanza degli screening neonatali per la diagnosi precoce della malattia, valutando il potenziale effetto positivo con un approccio innovativo basato sulla terapia genica, considerato in grado di trasformare la storia naturale della malattia.
Questo l’obiettivo del Convegno “Le nuove frontiere della terapia genica”, organizzato da MA Provider e realizzato grazie al contributo non condizionato ... (Continua)

Crispr-Cas9 cura anche l'anemia
L'anemia falciforme può essere trattata grazie alla tecnica di editing genetico nota con la sigla Crispr-Cas9. Lo dice uno studio pubblicato su Science Translational Medicine da un team dell'Università della California di Berkeley, dell'Università della California di San Francisco e della University of Utah School of Medicine.
La tecnica prevede nello specifico la correzione attraverso la tecnica delle cellule staminali ematopoietiche prelevate dal sangue di pazienti affetti da anemia ... (Continua)

Aids, creati embrioni resistenti all'Hiv
Un team di ricercatori cinesi è riuscito a manipolare degli embrioni umani in maniera tale da fargli sviluppare resistenza nei confronti del virus dell'Hiv. Lo straordinario risultato, descritto sul Journal of Assisted Reproduction and Genetics, è stato possibile grazie a una sofisticata e discussa tecnica manipolatoria del genoma denominata Crispr-Cas9, che consente di intervenire sui geni con una sorta di operazione taglia-incolla, aggiungendoli, riducendoli o ... (Continua)

Primo embrione umano modificato geneticamente
Sulle pagine della rivista Nature è apparsa la notizia spesso evocata con timore da molti. Un team di ricercatori cinesi avrebbe condotto esperimenti di modificazione genetica su embrioni umani, oltrepassando così quella sorta di linea Maginot dell'etica che i genetisti si erano in qualche modo auto-imposti.
Lo studio è datato 11 aprile ed è apparso in realtà sulla rivista Protein and Cell dopo che era stato respinto, presumibilmente per ragioni etiche, sia da Science che dalla stessa ... (Continua)

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