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Orkambi per la fibrosi cistica nei bambini
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo per l'estensione d’indicazione di lumacaftor/ivacaftor (Orkambi) per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (FC) di età compresa tra 1 e 2 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), la forma più comune della malattia.
“I sintomi e i danni agli organi si ... (Continua)

Fibrosi cistica, Kaftrio efficace
Nuovi dati dimostrano l’efficacia di Kaftrio, la combinazione ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor per il trattamento della fibrosi cistica.
L’utilizzo della terapia è associato a un miglioramento della funzionalità polmonare, a una riduzione del 77% del rischio di esacerbazioni polmonari rispetto al basale pre-KAFRIO® in combinazione con ivacaftor, nonché a una riduzione dell'87% del rischio di trapianto polmonare e a una riduzione del 74% del rischio di morte, rispetto alla popolazione ... (Continua)

Celiachia, possibile cura grazie a Ivacaftor
La celiachia è una grave malattia autoimmune dell'intestino. Si verifica quando le persone sviluppano sensibilità al glutine, una sostanza presente nel grano, nella segale e nell'orzo.
Un gruppo di ricerca internazionale composto da scienziati italiani e francesi ha scoperto un nuovo attore molecolare nello sviluppo dell'intolleranza al glutine. La loro scoperta, pubblicata on-line il 29 novembre su The EMBO Journal, suggerisce potenziali obiettivi per lo sviluppo di approcci terapeutici ... (Continua)

Fibrosi cistica, Ivacaftor utile anche nei bambini piccoli
Il farmaco Ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica si rivela utile e sicuro anche nei bambini a partire dai due anni di età. Lo dice uno studio pubblicato su The Lancet Respiratory Medicine da un team del National Heart and Lung Institute dell'Imperial College di Londra.
Stando ai dati, l'approccio farmacologico precoce potrebbe ridurre i danni a carico delle vie respiratorie in maniera significativa. Ivacaftor è un modulatore della proteina Cftr (Cystic Fibrosis Transmembrane ... (Continua)

Fibrosi cistica, sempre più pazienti diventano madri
Cristina ha 36 anni, un bimbo di 5 e la fibrosi cistica. Nonostante la rara patologia lei non ha rinunciato alla maternità: ha sentito il desiderio, ne ha parlato con il proprio medico del Centro di riferimento per la fibrosi cistica del Policlinico Umberto I di Roma, e ha capito che poteva tentare.
“Non sono mai stata un'incosciente – racconta - Non volevo mettere a rischio la mia vita, ma le analisi dicevano che la condizione di partenza era buona. Ho fatto anche delle terapie preventive, ... (Continua)

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