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21/09/2023 17:40:00 Scienziati cinesi fanno crescere un organo umano in un’altra specie

Reni umani si sviluppano in un maiale
Un team di scienziati cinesi è riuscito a far crescere un rene umanizzato all’interno di un’altra specie animale, un maiale. È quanto si legge sulle pagine di Cell Stem Cell in uno studio firmato da Liangxue Lai, che ha coordinato un gruppo di lavoro del Guangzhou Institute of Biomedicine and Health.
«Organi di ratto sono stati prodotti nei topi e organi di topo sono stati prodotti nei ratti, ma i precedenti tentativi di coltivare organi umani nei maiali non hanno avuto successo. Il nostro ... (Continua)

14/09/2023 11:45:00 La terapia genica potrebbe portare a risultati positivi

La tecnica Crispr-Cas9 per l’anemia falciforme
La tecnica genetica Crispr-Cas9 potrebbe rappresentare un’ottima opportunità terapeutica per l’anemia falciforme. Lo rivela un nuovo studio pubblicato sul New England Journal of Medicine da un team del Comer Children’s Hospital dell’Università di Chicago.
Finora, l’unica opzione terapeutica è il trapianto intensivo di midollo osseo da fratelli o donatori compatibili. I ricercatori americani hanno utilizzato la tecnica di editing genetico per modificare geni specifici nelle cellule staminali, ... (Continua)

16/08/2023 16:31:00 Rilevano la presenza di Dna tumorale negli organismi vivi

Batteri hi-tech per scoprire i tumori
Un gruppo di ricercatori della University of California di San Diego, con la collaborazione di colleghi australiani, ha messo a punto dei batteri in grado di rilevare la presenza di Dna tumorale in un organismo vivo.
L’invenzione è stata testata su modello murino e potrebbe aprire la strada a nuovi sensori capaci di individuare infezioni, tumori e altre malattie.
Il nuovo progetto, chiamato Catch e pubblicato su Science, è stato ideato per identificare specifiche sequenze di Dna e ... (Continua)

14/06/2023 12:00:00 Possibile l’analisi del gene WDR62

Minicervelli da staminali per studiare la microcefalia
Minicervelli riprodotti nei laboratori dell’Università di Pisa grazie a cellule staminali riprogrammate. È questo il set sperimentale del tutto innovativo che ha reso possibile lo studio di un particolare gene, WDR62, le cui mutazioni rappresentano la seconda causa più comune della microcefalia, una grave patologia che emerge durante la vita prenatale e che comporta un mancato sviluppo del cervello umano. La ricerca pubblicata sulla rivista eLife è stata condotta dal professore Marco Onorati e ... (Continua)

12/06/2023 09:45:00 Il trattamento dimostra efficacia a lungo termine

Terapia genica efficace per beta-talassemia e anemia
La strada per l’arrivo della terapia genica nel trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e dell’anemia falciforme è ormai tracciata. Un’evoluzione in fieri, oggi confermata dall’aggiornamento dei dati di follow-up anticipati all’apertura del congresso della European Hematology Association di Francoforte.
Exa-cel – questo il nome della terapia genica sviluppata da Vertex assieme a Crispr Therapeutics e basata sulla tecnologia che ha permesso a Jennifer Doudna e a ... (Continua)

12/04/2023 09:22:34 Nuova tecnica supera il problema delle aritmie cardiache

Le staminali che riparano il cuore dopo un infarto
Ritmo cardiaco finalmente regolare, addio aritmie ed arresti cardiaci. Per la prima volta una nuova metodica per riparare il cuore infartuato evidenzia gli effetti positivi delle cellule staminali ingegnerizzate. Negli ultimi anni è emerso che trapiantare cellule di cuore differenziate da cellule staminali ha un grande potenziale terapeutico, ma espone il paziente a un periodo transitorio molto pericoloso, caratterizzato di severi disturbi del ritmo cardiaco, come le aritmie.
In questo ... (Continua)

04/04/2023 14:45:00 Nuove prospettive di cura per la malattia

Correzione genetica nella sindrome ICF
Ricercatori dell’Istituto di genetica e biofisica “Adriano Buzzati Traverso” (Cnr-Igb) e dell’Istituto per le applicazioni del calcolo “Mauro Picone” (Cnr-Iac) del Consiglio nazionale delle ricerche di Napoli, in collaborazione con colleghi del Centro di ricerca Technion di Haifa, hanno applicato una strategia innovativa per “correggere” i difetti genetici che causano la sindrome da immunodeficienza, instabilità centromerica e anomalie facciali (ICF), una rara patologia genetica. I difetti ... (Continua)

25/01/2023 Si valuta l’immissione in commercio per exa-cel

Nuova terapia genica per le malattie del sangue
Vertex Pharmaceuticals (Europa) e CRISPR Therapeutics annunciano che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT).
La presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in ... (Continua)

13/01/2023 15:25:00 Nuove prove sulle basi genetiche della malattia

Scoperto un nuovo gene responsabile dell’autismo
CAPRIN1 è un nuovo gene responsabile di autismo. Grazie a uno studio multicentrico internazionale, coordinato dal professor Alfredo Brusco, docente di Genetica medica del Dipartimento di Scienze Mediche dell'Università di Torino e della Genetica medica universitaria della Città della Salute di Torino, sviluppato in collaborazione con l'Università di Colonia e recentemente pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale Brain, è stato dimostrato il ruolo del gene CAPRIN 1 nello ... (Continua)

08/11/2022 11:45:00 Primo trattamento genico somministrato direttamente in vena

La Crispr/Cas9 funziona anche per endovena
Per la prima volta ha avuto successo la somministrazione per endovena di una terapia genica sperimentale per il trattamento di una cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina.
La malattia rara a decorso progressivo è stata quindi trattata con una somministrazione basata sulla tecnologia Crispr/Cas9 direttamente in vena. I dati della sperimentazione sono stati presentati durante l’ultimo meeting dell’American Heart Association.
"Questa è la prima sperimentazione umana in assoluto ... (Continua)

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