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21/03/2024 10:35:00 Nuova possibile applicazione del trattamento

La tecnica Crispr per eliminare l’Hiv
Il virus dell’Hiv è particolarmente difficile da debellare perché una volta infettate le cellule umane si integra con il Dna dell’ospite e può rimanere silente, impedendo alle terapie di “vederlo” ed eliminarlo. Una nuova strategia con Crispr, ancora in fase preclinica, ma che forse in futuro potrebbe portare all’eradicazione dell’Hiv prevede l’uso dell’editing genomico per “tagliare” il Dna del virus dalle cellule infette. ... (Continua)

05/03/2024 09:36:45 Nei soggetti malati la sua espressione è fortemente alterata

Il ruolo della proteina Cdk9 nel cancro
Una nuova scoperta sul cancro potrebbe aprire la strada a trattamenti più efficaci. A realizzarla è un gruppo di lavoro italo-americano formato da scienziati dello Sbarro Institute for Cancer Research and Molecular Medicine della Temple University di Philadelphia, guidato da Antonio Giordano, e dell'Istituto nazionale tumori di Napoli Fondazione Pascale.
Il lavoro è stato pubblicato su Oncogene ed è stato coordinato dal prof. Luigi Alfano dell’Istituto ... (Continua)

13/02/2024 10:35:00 Approvato Casgevy, prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9

Nuova terapia genica per beta-talassemia e anemia falciforme
È stata autorizzata l’immissione in commercio per CASGEVY (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9. CASGEVY è approvato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) oppure da anemia falciforme severa (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) e non è ... (Continua)

05/02/2024 09:22:00 Da uno studio emergono dati positivi

La terapia Crispr per l’angioedema ereditario
Una terapia genica su base Crispr in vivo potrebbe curare le persone con angioedema ereditario (Hae), una malattia rara che provoca reazioni infiammatorie potenzialmente letali. I dati un piccolo trial di Fase 1-2 condotto su dieci persone hanno dimostrato infatti una riduzione del 95% degli attacchi associati alla patologia. I promettenti risultati dello studio, condotto da Padmalal Gurugama dell’Ospedale universitario di Cambridge nel Regno Unito e pubblicati sul New England Journal of ... (Continua)

14/12/2023 11:40:00 I trial che potrebbero fare la differenza

Le 11 speranze della ricerca per il 2024
11 progetti di ricerca che potrebbero aprire la strada a nuove cure e alimentare le speranze di tanti malati. A fare il punto sulle sperimentazioni più promettenti in arrivo nel 2024 è la redazione di Nature Medicine, che ha chiesto a 11 esperti quali potrebbero essere i trial con l’impatto maggiore sulla medicina.
L’elenco spazia dalle nuove tecniche di editing del genoma con Crispr (base editing) per l’ipercolesterolemia al vaccino contro l’Hiv, passando per gli strumenti di intelligenza ... (Continua)

11/12/2023 12:45:00 Studio sui linfociti T antitumorali apre la strada a trattamenti innovativi

Nuove cure per la leucemia mieloide acuta
Un gruppo di ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e di Università Vita-Salute San Raffaele, guidato dalla professoressa Chiara Bonini, ordinario di Ematologia alla Facoltà di Medicina e Chirurgia di UniSR, ha dimostrato come si possano identificare, monitorare nel tempo e caratterizzare i linfociti T anti-tumorali in pazienti affetti da leucemia mieloide acuta e come si possano sfruttare dei meccanismi di inibizioni messi in atto dal tumore per sfuggire al riconoscimento da parte del ... (Continua)

06/11/2023 Cura possibile con due nuove versioni di Crispr

L’editing genetico per la fenilchetonuria
La fenilchetonuria (Pku) potrebbe essere trattata con l’editing genetico e in particolare con due nuove versioni di Crispr: il prime editing e il base editing. La promessa arriva da due studi condotti dalla Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania e dal Children’s Hospital di Filadelfia (Chop) che hanno testato le due nuove vversioni di modifica de genoma. I lavori sono stati pubblicati su The American Journal of Human Genetics e Human Genetics and Genomics Advances. I ... (Continua)

10/10/2023 12:35:00 Grazie allo studio del microambiente tumorale

Possibili immunoterapie innovative per il cancro al colon
Un gruppo di ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e dell’Università Vita-Salute San Raffaele, guidato dalla professoressa Chiara Bonini, ordinario di Scienze Tecniche Mediche Applicate alla Facoltà di Medicina e Chirurgia di UniSR, ha dimostrato come lo studio del microambiente tumorale nei tumori del colon-retto e relative metastasi epatiche possa aprire nuove strade per lo sviluppo di immunoterapie innovative per il trattamento di questi tumori.
Lo studio, pubblicato sulla ... (Continua)

29/09/2023 10:00:00 I meccanismi molecolari alla base di questa forma della malattia

Fegato grasso, la variante femminile
Da oltre 30 anni, la scienza cerca di trovare una spiegazione a come la diversità tra sessi influenzi l’applicazione della medicina, la risposta alle terapie e la resilienza alle patologie. La salute, infatti, non è neutra ma può avere diverse declinazioni in base al sesso del paziente.
Le risposte ottenute dalla medicina sono sempre più precise anche grazie all’uso di tecnologie avanzate e delle ultime frontiere dell’ingegneria genetica. Come nel caso del lavoro internazionale, recentemente ... (Continua)

25/09/2023 09:39:18 L’editing Crispr trasforma le cellule tumorali in sane

Nuova tecnica per curare il cancro
Impedire alle cellule tumorali di compiere appieno il loro percorso e trasformarle in cellule sane. È l’obiettivo di una nuova sperimentazione dei ricercatori del Cold Spring Harbor pubblicata su Pnas che ha avuto come oggetto cellule di rabdomiosarcoma, tumore aggressivo che colpisce i muscoli di bambini e adolescenti e che mostra un tasso di sopravvivenza del 50-70%.
I ricercatori si sono affidati alla tecnica di editing genetico Crispr e hanno identificato un gene (NF-Y) che, disattivato, ... (Continua)

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