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Neuroblastoma, le CAR-T funzionano
La conferma definitiva arriva sulle pagine della prestigiosa e assai ambita rivista Nature Medicine: le cellule CAR-T GD2, sviluppate e sperimentate all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, si dimostrano sicure ed efficaci nel trattamento del neuroblastoma refrattario o recidivante.
Lo studio clinico di fase I/II, avviato nel 2018 e ora giunto alla sua analisi finale, conferma e rafforza i dati pubblicati nel 2023 sul New England Journal of Medicine, quando erano stati presentati i primi ... (Continua)

CAR-T, possibile la somministrazione in vivo
Una nuova ricerca pubblicata su Science apre la strada a una possibile rivoluzione nella produzione delle cellule Car-T, che potrebbero essere “auto-assemblate” direttamente all’interno dell’organismo grazie a un’iniezione di nanoparticelle lipidiche contenenti mRna.
Senza necessità di prelievo, manipolazione e reinfusione. Il metodo, messo a punto da Capstan Therapeutics, promette ridurre i tempi di attesa e contenere i costi delle terapie Car-T ex vivo e autologhe finora utilizzate.
I ... (Continua)

Prime linee guida per bambini in terapia intensiva
Regole per la respirazione assistita e importanza della diagnosi accurata nel trattamento delle infezioni. Sono alcuni dei punti più importanti delle linee guida per l’ammissione e la gestione in terapia intensiva di pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di midollo e a terapia cellulare.
Il documento di consenso, il primo al mondo in questo ambito, è stato messo a punto da un team internazionale di esperti coordinati dal Bambino Gesù. «Il documento rappresenta un passo avanti per ... (Continua)

Nuova terapia contro il tumore del colon
Un gruppo di ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele ha sviluppato e testato in modelli preclinici un’innovativa immunoterapia cellulare per il trattamento delle metastasi epatiche del tumore al colon-retto, una delle principali cause di morte tra i pazienti oncologici.
Lo studio, appena pubblicato su Science Translational Medicine e coordinato dalla dottoressa Monica Casucci, responsabile del laboratorio di ricerca Immunoterapie Innovative dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, apre la ... (Continua)

Celiachia, si può addestrare il corpo a tollerare il glutine
È possibile ingegnerizzare le cellule T per far sì che l’organismo riesca a tollerare il glutine, eliminando di fatto il problema della celiachia. Ad affermarlo è uno studio del Centre Hospitalier Universitaire Vaudois pubblicato su Science Translational Medicine.
La celiachia colpisce circa l’1% della popolazione mondiale e si manifesta quando il sistema immunitario reagisce alle proteine del glutine presenti in molti alimenti di uso comune, principalmente pane e pasta. La risposta ... (Continua)

Cellule Carcik contro la leucemia linfoblastica acuta
Uno studio clinico condotto dalla Fondazione Tettamanti e dall’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo ha dimostrato l’efficacia e l’elevata tollerabilità delle cellule CARCIK ottenute da donatori sani, nel trattamento di 36 pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B con ricaduta di malattia dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore. Le CARCIK sono linfociti T modificati geneticamente in laboratorio affinché, una volta infusi nei pazienti, siano in grado di ... (Continua)

Car-T per i tumori, come individuare la neurotossicità
Sessanta minuti. È sufficiente attendere appena un’ora, dal momento dell’infusione delle CAR-T, per capire se il paziente rischia di sviluppare neurotossicità nei giorni successivi.
E il merito di questa novità va attribuito a strutture biologiche grandi appena 100 nanometri: le vescicole extracellulari. È quanto emerge da uno studio scientifico dell’IRCCS Policlinico di Sant’Orsola pubblicato sulla prestigiosa rivista Journal of Clinical Investigation.
I ricercatori della Piattaforma ... (Continua)

Diciotto anni senza neuroblastoma
Diciotto anni. È per adesso la remissione dal neuroblastoma più lunga mai registrata dopo un trattamento con terapia Car-T. Per di più di prima generazione. Il risultato si basa sul follow-up di uno studio clinico di fase 1 condotto dai ricercatori del Center for Cell and Gene Therapy, del Texas Children’s Hospital and Houston Methodist Hospital di Houston, che hanno testato una terapia Car-T ingegnerizzata in bambini con neuroblastoma.
Il lavoro, pubblicato su Nature Medicine, suggerisce ... (Continua)

Le Car-T per il neuroblastoma
Un’ulteriore nuova speranza di cura per i bambini affetti da forme di neuroblastoma refrattarie ai trattamenti o recidivanti grazie all’uso di cellule CAR-T derivate da donatori (allogeniche).
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica e rappresenta una sfida significativa per l’oncologia. Cinque bambini che non avevano risposto alle terapie a cui erano stati precedentemente sottoposti sono stati trattati con cellule CAR-T allogeniche. Di questi, 3 ... (Continua)

Dal cordone le cellule per guarire
Le cellule Carcik (Chimeric Antigen Receptor-Cytokine Induced Killer), varianti allogeniche (che derivano cioè da un donatore diverso dal ricevente) delle cellule Car-T sviluppate dalla Fondazione Tettamanti di Monza per alcune forme di tumori del sangue, ora possono essere ottenute anche da sangue fresco o crioconservato del cordone ombelicale.
Un passo avanti importante perché semplifica ulteriormente il loro processo di produzione, già più semplice, meno costoso e meno invasivo rispetto ... (Continua)

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