Un risultato davvero promettente quello annunciato su Nature Medicine da un team della University of California San Diego School of Medicine che ha studiato un nuovo approccio per la Sla, la sclerosi laterale amiotrofica.
In sostanza, si tratta di un vettore virale che ha l'obiettivo di silenziare i geni responsabili della malattia, prevenendo così l'innescarsi del disturbo degenerativo dei motoneuroni. Nel caso in cui la malattia sia già comparsa, la terapia ha comunque la capacità di bloccarne la progressione.
La Sla è nel 90-95% dei casi sporadica, mentre nel 5-10% dei casi familiare. Alcuni studi hanno dimostrato che le mutazioni a carico di Sod1 sono collegate alla malattia.
Il nuovo approccio prevede l'iniezione di shRNA - una molecola di Rna artificiale in grado di silenziare o spegnere un gene bersaglio - che viene trasportato verso le cellule grazie a un innocuo ...
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