Sono positivi i risultati di uno studio di fase 1/2 su BIIB067, un oligonucleotide antisenso (ASO) allo studio per il trattamento potenziale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) negli adulti con mutazione confermata del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1).
I dati sono stati presentati da Biogen in occasione del congresso annuale dell'American Academy of Neurology (AAN) di Philadelphia.
“I risultati intermedi di questo studio dimostrano il superamento della verifica biologica e teorica indispensabile per l’avvio di uno studio clinico di fase 3 volto a confermare l'efficacia e la sicurezza di BIIB067nei pazienti con SLA-SOD1 e confermano ulteriormente la potenzialità degli ASO nell’azione contro i driver genetici della malattia", ha dichiarato il dott. Michael Ehlers, M.D., Ph.D., executive vice president, research and development presso Biogen. “I nostri sforzi sono volti a ...
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