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La terapia Crispr per l’angioedema ereditario
Da uno studio emergono dati positivi
Una terapia genica su base Crispr in vivo potrebbe curare le persone con angioedema ereditario (Hae), una malattia rara che provoca reazioni infiammatorie potenzialmente letali. I dati un piccolo trial di Fase 1-2 condotto su dieci persone hanno dimostrato infatti una riduzione del 95% degli attacchi associati alla patologia. I promettenti risultati dello studio, condotto da Padmalal Gurugama dell’Ospedale universitario di Cambridge nel Regno Unito e pubblicati sul New England Journal of Medicine, necessitano però di ulteriori conferme prima che la terapia raggiunga i pazienti.
L’angioedema ereditario è una malattia rara che colpisce circa una persona su 50.000. È causata da una mutazione nel gene dell’inibitore C1 (C1-INH), che smette di funzionare portando a un eccesso della proteina callicreina. Il deficit di C1 inibitore porta quindi a valle, a un accumulo della bradichinina ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | angioedema, ereditario, Crispr,
Del 05/02/2024 09:22:00
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