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La terapia genica fa recuperare l’udito
Due bambini con mutazioni del gene otoferlina ritornano a sentire
Un “risveglio dell’udito”. Così ha chiamato Jonathon Whitton, direttore esecutivo e responsabile del programma globale uditivo di Regeneron, l’effetto della terapia genica Db-Oto, sviluppata dall’azienda per i pazienti con perdita profonda dell’udito a causa di mutazioni del gene otoferlina, La terapia è attualmente in una sperimentazione di fase 1/2 chiamata Chord ed è stata somministrata ai primi due bambini. I dati preliminari sono stati presentati in occasione dell’American Society of Gene and Cell Therapy (Asgct) di Baltimora.
“L’opportunità di fornire l’intera complessità e lo spettro del suono nei bambini nati con una profonda sordità genetica è un fenomeno che non mi aspettavo di vedere nella mia vita”, ha affermato Lawrence R. Lustig, Presidente del Dipartimento di Otorinolaringoiatria della Columbia University . “Siamo entusiasti di vedere come questo si tradurrà nello sviluppo ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | udito, terapia, genica,
Del 13/05/2024 11:31:00
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