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Atassia di Friedreich, forse efficace un farmaco anti-Aids
L’antivirale verrà testato su 30 soggetti
È cominciato in questi giorni, presso il Polo veneto dell’IRCCS Medea, uno studio clinico per testare sicurezza ed efficacia del trattamento con Etravirina in pazienti con Atassia di Friedreich, una malattia genetica rara nella cui patogenesi è implicata la deficienza di una proteina, la fratassina.
Il farmaco antivirale - approvato per il trattamento dell’infezione da HIV - ha dimostrato di essere in grado di aumentare la concentrazione di fratassina in modelli animali e cellulari di atassia di Friedreich. Questo studio randomizzato in aperto, il primo sull’uomo con questa patologia e questo farmaco, testerà due concentrazioni, registrando la sicurezza e la capacità di modificare parametri funzionali oggettivi (consumo massimale di ossigeno in prova da sforzo), clinici (punteggi a scale funzionali) e di laboratorio (livelli di RNA della fratassina).
La tollerabilità e l’efficacia ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | atassia, Friedreich, target,
Del 06/10/2020 15:28:00
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