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Sma, nuovi dati su nusinersen
I risultati dopo la terapia genica
Sono stati presentati da Biogen i nuovi dati su nusinersen per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma). A presentare i dati nel corso del congresso Sma Research & Clinical Care di Orlando è stato affermato Maha Radhakrishnan, Chief Medical Officer di Biogen, che spiega: “Siamo lieti di presentare nuovi dati, compresi i risultati preliminari del nostro studio Respond che valuta il beneficio clinico e la sicurezza del trattamento con nusinersen dopo la terapia genica".
Respond - spiega Biogen in una nota - è uno studio di due anni in aperto, di fase IV, volto a valutare gli esiti clinici e la sicurezza del trattamento con nusinersen in neonati e bambini piccoli con Sma che presentano un bisogno clinico non soddisfatto a seguito del trattamento con la terapia genica. Dai risultati intermedi di efficacia a 6 mesi su 29 partecipanti trattati con nusinersen emerge che nella maggior ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | Sma, atrofia, Nusinersen,
Del 04/07/2023 10:20:00
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