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Una cura per l’iperplasia surrenalica congenita
L’approccio ostacola l’eccessiva produzione di ormoni
L’iperplasia surrenalica congenita (CAH) è una malattia rara dovuta a una mutazione genetica che provoca la carenza dell’enzima 21-idrossilasi e compromette la sintesi del cortisolo, un ormone fondamentale per le normali funzioni fisiologiche. L’organismo tenta inutilmente di compensare tale carenza e come conseguenza innesca una eccessiva produzione di ormoni androgeni surrenalici, scatenando ulteriori complicanze. Attualmente i pazienti vengono trattati con dosi sopra-fisiologiche di glucocorticoidi che possono causare gravi effetti collaterali come aumento di peso, diabete, malattie cardiovascolari, infertilità e osteoporosi.
Una nuova possibilità si inserisce nel paradigma di trattamento di questa malattia con i risultati della fase 3 di sperimentazione del Crinecerfont, un composto in grado di offrire benefici significativi per pazienti adulti e bambini. I risultati dello studio, ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | iperplasia, surrenale, terapia,
Del 13/06/2024 09:45:00
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