Nuovo farmaco per la malattia di Fabry

Approvato pegunigalsidasi alfa per il trattamento

Il farmaco sperimentale PRX-102 (pegunigalsidasi alfa) per il trattamento della malattia di Fabry è stato approvato dalla Commissione Europea e dalla Fda.
La malattia di Fabry è una malattia ereditaria legata al cromosoma X in cui i pazienti ereditano un deficit dell'enzima alfa-galattosidasi che normalmente è responsabile della lisi del globotriaosilceramide (Gb3).
La malattia colpisce una persona su 40.000-60.000. Il deposito anomalo di Gb3 aumenta con il tempo e, di conseguenza, si genera un accumulo di Gb3 principalmente nei vasi sanguigni e nei tessuti. Con il passare del tempo si manifestano episodi di dolore e compromissione della sensibilità periferica fino al collasso degli arti.
PRX-102 è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata. Nel dettaglio è un'alfa-galattosidasi-A ricombinante umano espressa in colture cellulari vegetali, progettata per fornire un'emivita di ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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