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La SMA si può prevenire

Il caso di una bambina trattata in utero con risdiplam

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Una terapia genica somministrata in utero durante la gravidanza ha consentito di scongiurare l’insorgenza dell’atrofia muscolare spinale (SMA) in una bambina americana, che oggi ha due anni e mezzo e non mostra segni di malattia.
Il risultato è frutto del lavoro di ricercatori del St. Jude Children’s Research Hospital di Memphis, che ne hanno pubblicato i dettagli sul New England Journal of Medicine.
La SMA rappresenta la principale causa genetica di morte in età infantile nel mondo. La malattia aggredisce i motoneuroni, ovvero le cellule nervose del midollo spinale preposte all’invio degli impulsi dal sistema nervoso centrale ai muscoli. La patologia può compromettere in maniera progressiva la capacità di camminare, ma anche, nei casi più gravi, di deglutire e respirare.
La forma più severa e più frequente (60% dei casi) è la Sma di tipo 1. In questo caso i neonati sono privi di ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

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Del 27/02/2025 09:30:35

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